2019年11月15日，美國FDA正式批准百濟神州開發的新一代強效BTK抑制劑——澤布替尼上市，針對的適應症是治療先前至少接受過一次治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
這款“中國智造”的澤布替尼屢創紀錄：
- 首個被FDA授予“突破性療法”認定的中國創新藥，且基於中國患者數據；
- 首個向FDA提交上市申請並獲批上市的中國創新藥。
這標誌著，中國創新藥靠實力打入國際市場，開創中國製藥史新紀元，為淋巴瘤患者提供更好的選擇！對國內淋巴瘤患者來說，老百姓也有希望能用上國際品質的創新好藥！
澤布替尼：套細胞淋巴瘤患者的新選擇
此次在美國FDA獲批上市，主要是基於一項單臂多中心關鍵性2期研究(NCT03206970)的試驗，在極負盛名的2019年國際淋巴瘤大會（ICML）上公佈了結果：客觀有效率高達84%，更驚人的是，高達78%的患者獲得完全緩解，這一數據是第一代BTK抑制劑的4倍！
試驗設計：納入了86例接受過1-4線治療的復發難治（r/r） MCL中國患者，使用澤布替尼160mg，每天兩次，直至疾病進展或毒性不耐受；
澤布替尼套細胞淋巴瘤關鍵II期試驗設計
有效性數據：中位隨訪時間為18.4個月，根據Lugano國際標準86例可評估患者中，ORR為84%，完全緩解CR更是高達78%，這在所有復發/難治套細胞淋巴瘤治療藥物中都是一個重大突破。
澤布替尼安全耐受性良好
安全性數據：澤布替尼安全性良好，試驗中≥3級不良事件、嚴重不良事件以及導致治療中斷的不良事件均低於伊布替尼，需要特別關注的不良事件中，房顫、第二腫瘤、腫瘤溶解綜合徵的發生率均為0。
多項基礎研究表明布魯頓酪氨酸蛋白激酶（Bruton’s tyrosine kinase，簡稱BTK）對惡性B細胞的生存及發展中起著重要作用，如果能夠抑制BTK的活性，就可以殺死很多B細胞淋巴癌細胞進而讓患者獲益。
作為淋巴瘤的一種，套細胞淋巴瘤是一種難治的亞型：一是治療選擇有限，需要全身放療或者幹細胞移植；二是發病年齡基本在60歲以上，多數老年患者在診斷時已處於病程的III期或IV期，不適宜、不願甚至放棄非常折磨的放療。
據統計，全球套細胞淋巴瘤新發病例超過3.5萬例，中國約超過6000例。對於晚期套細胞淋巴瘤的治療，BTK抑制劑伊布替尼已經取得了不錯的療效。
既往臨床數據顯示，澤布替尼是首個能夠完全且持久抑制BTK的新一代強效BTK抑制劑，將能為全球更多患者帶來新的更好的治療選擇。
7年磨一劍，創造中國新藥奇蹟
澤布替尼研發歷時超7年，是中國科學家與海內外臨床專家的智慧結晶，同時也為人類BTK抑制劑相關疾病半個多世紀的研究史，增加了來自中國的貢獻。
BTK的發現始於1952年，美國兒科醫生歐格登·布魯頓（Ogden Bruton）接收到一名8歲患有罕見敗血病類型的男孩，根據醫生的診斷和分析，發現男孩天生缺乏一類丙種免疫球蛋白，就是後來隨著科學技術發展而鑑定出的BTK，並以布魯頓醫生的名字來命名。
根植於中國的新藥研發公司百濟神州，看到當時研發速度最快的BTK抑制劑伊布替尼的初步療效數據後看到了治療機會，深思熟慮後決心基於此進行結構優化，以達到為患者提供更有效、更安全的藥物的目的。
2012年，百濟神州在北京昌平的研發中心開始從最初合成的500多個化合物中僅僅花了5個月的時間篩選除了新一代強效BTK抑制劑分子，澤布替尼就這樣誕生了。不僅是是能夠完全持久抑制BTK，並顯著減少脫靶效應，這對患者來說意味著療效更好的同時，副作用也會更少。
如何讓更多的患者有機會使用到這一突破性療法，這是一項科學與速度並存的考驗。
- 2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥；
- 2016年7月，澤布替尼在中國進入臨床；
- 2017年1月，澤布替尼全球3期註冊性臨床試驗啟動；
- 2018年8月和10月，中國國家藥品監督管理局已經受理了澤布替尼用於復發難治套細胞淋巴瘤和復發難治慢性淋巴細胞白血病CLL/小淋巴細胞淋巴瘤SLL的新藥上市申請，兩者均納入優先審評；
- 2019年1月，澤布替尼獲得FDA突破性療法認證。
從決定開發澤布替尼立項到正式在FDA獲准上市，澤布替尼研發歷時超7年。7年磨一劍，這一劍展現了中國團隊的決心和高度執行力。
截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，治療的疾病範圍包括華氏巨球蛋白血癥（WM）、初治的慢性淋巴性白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）、復發/難治性濾泡性淋巴瘤、以及套細胞淋巴瘤，這些基本現有療法作用都非常有限。全球範圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。
更多的患者即將獲益
目前，中國國家藥品監督管理局正在對澤布替尼用於復發難治套細胞淋巴瘤和復發難治慢性淋巴細胞白血病CLL/小淋巴細胞淋巴瘤SLL的新藥上市進行審評。
2017年、2018年澤布替尼先後啟動的兩項與伊布替尼的頭對頭Ⅲ期臨床研究，分別針對華氏巨球蛋白血癥和復發/難治型慢性淋巴細胞白血病。據悉針對WM研究的結果很有可能在2019年內公佈，讓我們一起拭目以待。
“我們百濟神州要給中國人做最好的抗癌藥，同時也要作為中國人給全世界做最好的抗癌藥。”是百濟神州創始人創立之初，且一直堅持的使命。
我們期待著，隨著澤布替尼在美國成功上市，中國患者能更快用上世界領先的“中國製造”抗癌藥。
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