今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣佈，該公司積極研發的抗癌新藥 OBI-3424 獲得美國 FDA 頒發的孤兒藥資格，用於治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424 是一款 first-in-class 的以過表達醛酮還原酶 1C3（AKR1C3）為標靶的 DNA 烷化癌症治療藥物。
HCC 是全球第六大癌症，但在美國十分罕見，2018 年發病人數約為 61483 人。HCC 是一種致命性癌症，五年存活率為 12.2%，是癌症第三大死因。雖然大多數 HCC 可以預防，但美國近年來的發病率不斷上升。究其原因，可能與慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常見危險因素的流行有關。由於 HCC 患者容易對標準治療產生抗藥性，他們急需有效的替代療法來緩解疾病。
由浩鼎開發的 OBI-3424 是一款 first-in-class 的新型小分子前藥（prodrug），它可以選擇性靶向過度表達 AKR1C3 的癌症，並在 AKR1C3 酶存在的情況下，選擇性釋放強效的 DNA 烷化劑。這種選擇性激活模式將 OBI-3424 與傳統的烷化劑（如環磷酰胺 [cyclophosphamide] 與異環磷酰胺 [ifosfamide]）區分開來。AKR1C3 過度表達在多種治療抵抗性和難治性癌症中存在，包括 HCC、去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）和 T 細胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3 在多達 15 種實體瘤和血液腫瘤中均有高度表達。目前，在實體瘤患者（包括 HCC 和 CRPC）中進行的 1 / 2 期研究已經開始在德州大學 MD 安德森癌症中心入組。
OBI Pharma 在研產品線（圖片來源：OBI Pharma 官方網站）
浩鼎總經理黃秀美女士指出：“FDA 對 OBI-3424 孤兒藥資格的認定，是該藥物研發的重要一步。OBI-3424 旨在用於治療選擇有限的破壞性肝癌。我們很高興 FDA 已經認識到開發像 OBI-3424 這樣的新型靶向治療藥物的需求，來對抗這種疾病。”
我們期待這一新藥可以儘快為肝癌患者帶來新的治療選擇！
[1] OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Hepatocellular Carcinoma (HCC)
[2] OBI Pharma 官方網站
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