今日，Sage Therapeutics 在與美國 FDA 進行突破性療法會議後宣佈，將加速其新藥 SAGE-217 的研發計劃。該計劃旨在支持 SAGE-217 用於治療重度抑鬱症（MDD）和產後抑鬱症（PPD）在美國的獲批。
MDD 是一種常見但嚴重的情緒障礙，患者表現出處於抑鬱情緒或對日常活動喪失樂趣，並且對社交、職業、教育或其他重要活動產生障礙。據估計，美國每年約有 1600 萬人患有此類疾病，雖然抗抑鬱藥被廣泛用於治療，但是大規模的研究已經證明患者需要額外的治療。而 PPD 是一種常見的與生育相關的併發症，對部分女性的影響通常在懷孕後三個月或產後的幾個月內開始。產後抑鬱症可能對女性和家庭造成破壞性後果，其中包括顯著的功能障礙、情緒低落和對新生兒失去興趣，以及相關的抑鬱症狀。然而，目前還沒有一種獲得 FDA 批准的產後抑鬱症療法，該領域還有重大的醫療需求未被滿足。
SAGE-217 是下一代正向別構調節劑，有望為 MDD 和 PPD 患者帶來治療希望。它針對突觸和突觸外 GABA 受體的選擇性，以及每日口服給藥的藥代動力學特徵進行了優化。GABA 系統是大腦和中樞神經系統的主要抑制信號通路，對調節中樞神經系統功能具有重要意義。該藥物於今年 2 月獲得 FDA 頒佈的突破性療法認定，治療 MDD。
Sage 針對 SAGE-217 的快速研發計劃包括一項在 MDD 患者中進行的單一額外安慰劑對照 3 期關鍵性試驗，以及正在 PPD 女性中進行的安慰劑對照試驗（現在被指定為關鍵性試驗）。這兩項臨床試驗都旨在評估與安慰劑相比，SAGE-217 偶發性給藥（episodic dosing）或短期療程對減輕抑鬱症狀的影響。一項開放標籤研究將評估偶發性治療對新發或復發 MDD 的療效，並提供額外的安全性數據。
Sage Therapeutics 的在研產品線（圖片來源：Sage Therapeutics 官方網站）
Sage 計劃在今年下半年啟動 MDD 的安慰劑對照 3 期臨床試驗。此外，Sage 預計將在今年第四季度公佈 SAGE-217 安慰劑對照關鍵試驗的最新數據。這項加速關鍵計劃得到了去年 12 月公佈的 MDD 患者安慰劑對照試驗積極結果的支持。
Sage 公司首席執行官 Jeff Jonas 博士表示：“Sage 很高興能夠收到 FDA 的反饋，為 SAGE-217 治療抑鬱症的研發提供了一條可能的開創性途徑。在這個研發項目中，我們正在探索僅需 2 周療程就讓 MDD 患者感受良好的可能，這類似於現在使用抗生素的療程，而不是長期的慢性治療。我們認為一種起效迅速、療效顯著的藥物會是真正的範式轉變。SAGE-217 如果研發成功並獲得批准，可能會改寫如何治療數千萬 MDD 患者的教科書，最終將抑鬱症轉變為一種疾病，而不是一種身份。”
[1] Sage Announces Pivotal Phase 3 Trial Status for SAGE-217 in Major Depressive Disorder and Postpartum Depression based on FDA Breakthrough Therapy Meeting
[2] 藥明康德 - 重度抑鬱症新藥獲 FDA 突破性療法認定
閱讀更多 生因Lifespeaking 的文章
