中證網訊（記者 傅蘇穎）4月23日，基石藥業宣佈，國家藥品監督管理局已受理胃腸道間質瘤（GIST）同類首創精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應症。據瞭解，這是基石藥業首個獲國家藥監局受理的新藥上市申請，標誌著基石藥業商業化進程邁出重要一步。針對這款極具潛力的創新藥物，基石藥業還正在大中華區積極推進其在三線GIST和晚期系統性肥大細胞增多症（SM）的研發和商業化。
在中國，每年約有3萬新診斷GIST患者，其中約90％的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因突變有關。NAVIGATOR研究數據顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中總緩解率（ORR）達86%，avapritinib在四線GIST患者中ORR達22%，且不良反應大多為1級或2級。目前，基石藥業正在開展的中國I/II期橋接研究的初步數據顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特徵數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致，耐受性良好。
據介紹，Avapritinib是一款強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines開發。基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。今年1月，FDA已批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍表示：“隨著公司向商業化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應症的新藥上市申請。”
