再好的特效藥，對有些病人也無濟於事 ——原因很多，如攜帶了特殊致病基因；已病入膏肓或不幸復發。當常規治療無效時，病人該怎麼辦？
這並非自暴自棄，而是把目標從“根治”改為緩解症狀、防止病情惡化、延緩疾病進程，直至臨終關懷。
選項二：背水一戰
病人期待著奇蹟出現，儘可能延長生命。有人四處尋覓偏方、秘方，死馬當活馬醫；有人則嘗試“超說明書用藥”，例如，西咪替丁是治療消化道潰瘍，臨床上也常用於治療痤瘡（臨床上超說明書用藥是普遍現象、合法的）。
選項三：參加臨床試驗
還有病人抱著一線希望參加臨床試驗。如果是自願參加，應主動告知醫生和研究人員。一方面，為了避免可預防的風險，另一方面，有利於研究人員分析病情變化的原因，包括試驗藥品是否有效或出現不良反應等。
現實中，病人或許願意同時嘗試所有的辦法。
毋臨渴掘井，宜未雨綢繆
瞭解臨床試驗最佳時機是現在——當你健康狀況良好或病情處於有效控制時。
而處於生死存亡之中的病人，很難靜下心來了解臨床試驗的來龍去脈。此外，當有標準化治療方法時，許多患者不會考慮參加臨床試驗。當然，如果你正接受一種或多種治療時，很可能也沒有資格參加臨床試驗。或許特例除外。
臨床試驗初印象
臨床試驗是驗證新藥或新療法安全性和有效性的規定流程。臨床試驗不僅能獲取更多、更新的醫學知識，也可能會有助於患者的有效治療。
對於參加臨床試驗的病人來講，要明白關鍵一點，醫生們對試驗藥品知之甚少，無法明確是否有效或安全、有哪些短期或長期副作用或不良反應等等。
正是因為這些未知，參加臨床試驗的潛在風險和獲益並存。試驗藥品可能有效或無效；甚至使參與者身體狀況更糟、或有生命危險。即便是上市後新藥同樣存在類似問題。
上市後藥品的安全性和有效性經過了臨床試驗驗證，獲得監管機構批准進入臨床應用，但仍然無法保障對每個患者都是安全且有效的。
因為臨床試驗僅僅是在少量參與者身上進行驗證，並且，把那些有其它疾病或病史的病人排除在外。上市後藥品在更廣泛病人群體中應用一段時間後，那些罕見或長期副作用才會被暴露出來。
當標準治療無效時，處於試驗性新藥可能成為病人選擇之一。
臨床試驗通常分為從I期到III期3個階段，受試者參與人數依次遞增。I期試驗研究人體對藥物耐受性和藥物被人體吸收、代謝和消化的規律，為下一步試驗打下基礎。II期試驗研究藥物針對疾病的影響（有效性）和可能出現的不良反應或副作用（安全性）。III期試驗則是驗證藥物的安全性和有效性，通常與另一同類藥物或安慰劑進行對照試驗。
有時，一項臨床試驗可同時跨越兩個階段，如I/II期臨床試驗。隨著試驗的進展，研究人員收集到越來越多數據，這些數據被用於評價藥物上市進入臨床應用的可能性，經過政府藥品監管部門批准，藥物才能最終上市銷售，進入臨床應用治療相關疾病。
臨床試驗像一場賭博？
多數情形下，病人不大可能從I期臨床試驗中獲益，除腫瘤靶向藥物臨床試驗。I期臨床試驗通常由健康志願者參加完成。但是，像抗癌化療藥是不允許在健康人身上使用的，只能由相應的癌症病人參與作為受試者。
應當明確告知病人受試者，參加試驗不可能獲益，僅僅是驗證一種新藥或新方案是否值得繼續研究。通常情況下，只有在所有治療方法都嘗試之後，病人才有機會參加I期臨床試驗。當然，病情穩定的病人也可能被邀請參加。
如果一定要說參加I期臨床試驗有什麼好處？那就是額外細緻的醫護和臨檢，比如醫生更快確診某種需要治療的感染疾病等。當然，這些額外檢查也會有代價的，包括交通和花費時間等成本。
參加II期或III期臨床試驗對病人治療是否有好處呢？或許有、或許沒有、甚至有風險。
為了預測可能的結果，在參加臨床試驗之前，病人需要考慮和了解如下內容：
1. 這是第幾期臨床試驗？
2.一共招募多少人參加？
3.藥物的安全性驗證結果如何？
4.藥物的有效性數據是否有，如有，結果如何？
如果研究人員未提供這些信息，患者或家屬可以主動諮詢。當然，之所有開展臨床試驗，就是因為還有許多無法說明白的未知。無論如何，參與者或病人需要充分知情，病人才能決定是否自願參加試驗。
在同意參加臨床試驗之前，參與者病人還需要詢問一些其他相關問題：
1. 需要到訪臨床試驗機構多少次？
2. 可以預約參加時間是否靈活，適合？
3. 是否有交通、誤工或其它健康補助，如何領取或報銷？
4. 是否有參與者病人自費檢查項目？
5. 參加臨床試驗過程中，病人能否繼續接受其它治療方案？
6. 如果試驗藥物有效，試驗結束後病人是否還能繼續服用？
上述問題的解答有些內容可以從研究者提供的書面材料——知情同意書中獲知。因此，受試者一定認真閱讀，也可以主動詢問知情同意書中未涉及的任何問題。目的就是做到知情同意。
倫理審查委員會
無論臨床試驗怎樣設計策劃，參與者必須理解或已經做出的“同意參加”意味著什麼。招募病人參加臨床試驗，獲取對新藥、新療法的驗證知識至關重要，但是，病人知情同意也同樣重要。
嚴格遵守程序是保障公正和獲益均等。因此，所有臨床試驗項目（研究方案）在開始之前必須經過機構倫理委員會（IRB）的規範化審查評議。IRB的首要職責是確保參與臨床試驗的受試者或病人明白上述所有提及的關鍵點和知識信息：
臨床試驗對緩解或治療病人的病情不確定，甚至可能會給病人帶來潛在的傷害和其它不利影響。IRB審查試驗方案及其知情同意書文本等，確保可能參加試驗的受試者都被充分告知試驗的目的、設計和潛在風險和可能的獲益。
此外，IRB還對臨床試驗進行全程監督，確保當獲得新的數據信息時，知情同意書能夠被相應地補充和完善更新。
通常情況下，一些臨床試驗會因佔用參與者時間或造成的客觀不便提供一些經濟補償，IRB需要保證研究人員沒有為潛在參與者提供金錢、禮品或其它方式誘導是否參與試驗的決定。
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