強生公司在華製藥子公司西安楊森製藥有限公司今日宣佈，旗下億珂(伊布替尼膠囊)新適應症獲國家藥品監督管理局批准，可單藥用於既往至少接受過一種治療的華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的治療，或者不適合接受化學免疫治療的患者的一線治療;與利妥昔單抗聯用，用於華氏巨球蛋白血癥患者的治療。
億珂華氏巨球蛋白血癥適應症的申請被國家藥品監督管理局授予“優先審評”資格。隨著此次獲批，億珂成為國內首個也是目前唯一獲批用於治療華氏巨球蛋白血癥的靶向口服藥物。此前，億珂華氏巨球蛋白血癥適應症獲得美國藥監局授予的突破性療法認定，也是目前美國和歐洲唯一獲批用於治療華氏巨球蛋白血癥患者的藥物。
華氏巨球蛋白血癥是一種罕見的以血液中呈現大量單克隆巨球蛋白(IgM)為特徵的B淋巴細胞惡性病變。患者會出現如貧血、疲勞和盜汗等相關症狀。該病好發於60歲以上的男性，在中國的發病率約為每年0.35/10萬人。
中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會主任委員邱錄貴教授介紹：“億珂填補了國際華氏巨球蛋白血癥治療藥物的空白。75年前，華氏巨球蛋白血癥首次被發現，很多醫生長期以來都借用治療其他相似腫瘤的方法醫治這一病症。非常感謝國家藥監局可以加速這一靶向療法的審批，使有急切需求的國內患者更早地使用上這一國際創新療法。”
罕見病患者倡導機構四葉草罕見病中心(罕見病發展中心，CORD)創始人黃如方主任指出：“華氏巨球蛋白血癥患者及其家庭一直期待針對這一罕見疾病的有效療法，對於我們病友家庭來說，億珂新適應症的獲批使更多患者接受有效治療成為可能。”
兩項單臂試驗和一項隨機對照試驗證實了億珂治療華氏巨球蛋白血癥患者的安全性和療效。其中，一項開放性、多中心、單臂試驗入組63例既往經治華氏巨球蛋白血癥患者，給予伊布替尼420mg每日一次口服單藥治療。研究者和獨立審查委員會(IRC)使用華氏巨球蛋白血癥國際工作組標準評估療效。結果顯示，患者總緩解率達到90.5%，主要緩解率達到73%。患者的2年無進展生存率為69.1%，總生存率為95.2%。
另一單藥治療組包括31例既往接受含利妥昔單抗方案治療失敗後接受伊布替尼膠囊單藥治療的華氏巨球蛋白血癥患者。中位隨訪18.1個月，單藥治療組的總緩解率為90%，主要緩解率為71%，中位無進展生存期未達到。
此外，在評價伊布替尼或安慰劑聯合利妥昔單抗的隨機、雙盲、安慰劑對照、III期研究(1127)中，150名華氏巨球蛋白血癥患者(45%初治患者;55%經治患者)按1：1的比例隨機接受伊布替尼膠囊(每天420 mg)或安慰劑與利妥昔單抗聯合給藥。中位隨訪時間為26.5個月，與安慰劑聯合利妥昔單抗相比，伊布替尼聯合利妥昔單抗組患者的中位無進展生存期(PFS)顯著延長(未達到 vs 20.3個月)，伊布替尼與利妥昔單抗組的30個月無進展生存率為82%，而安慰劑與利妥昔單抗組僅為28%。伊布替尼聯合利妥昔單抗組患者的疾病進展或死亡風險較安慰劑聯合利妥昔單抗組降低80%。該數據已在2018年美國腫瘤學會年會(ASCO)上的口頭報告中發佈，並同期發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。另外，伊布替尼在臨床研究中最常發生的不良反應(≥30%)為皮膚青腫、骨骼肌肉疼痛和出血。
西安楊森製藥有限公司總裁Asgar Rangoonwala表示：“西安楊森一直致力於帶來創新的醫療解決方案以滿足患者未被滿足的治療需求。億珂僅用了一年時間就在中國完成了上市，納入國家醫保目錄和獲批兩個擴展適應症，這絕對離不開中國政府為確保患者早日使用創新藥物所做出的一系列卓絕的努力。未來，我們將持續加強合作與創新，為更多患者造福。”
億珂是每日一次、便於患者使用的口服劑型，是全球首個布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑。布魯頓酪氨酸激酶是B細胞受體信號傳導通路的一種關鍵信號分子，在惡性B細胞(腫瘤細胞)的存活和擴散中扮演著重要角色。億珂可抑制惡性B細胞增殖和擴散的信號。
億珂由Cilag GmbH International(楊森製藥公司子公司)和Pharmacyclics LLC(艾伯維的公司)共同開發。西安楊森製藥有限公司負責億珂在中國大陸的市場銷售，Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech Inc.共同負責億珂在美國的市場銷售，其他國家和地區的市場銷售由楊森公司負責。
億珂已在93個國家獲批，並廣泛應用於全球超過13.5萬患者。除華氏巨球蛋白血癥適應症外，億珂還可單藥用於既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤患者和慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者的治療。
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