新華網北京11月26日電（肖寒）全球首個CD38單克隆抗體靶向藥物達雷妥尤單抗注射液（兆珂）近期已正式上市進入我國市場，用於單藥治療復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者，患者既往接受過包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑的治療且最後一次治療時出現疾病進展。專家表示，隨著CD38單抗等更多創新藥的上市，未來多發性骨髓瘤將進入到新的治療時代，為患者獲得更長生存期提供更多可能。
為中國患者提供新的治療選擇 改善生存質量
在中國，多發性骨髓瘤等血液腫瘤疾病已成為一個愈發沉重的疾病負擔。作為一種常見的血液腫瘤，我國每年約有28000名新發病例。儘管多發性骨髓瘤的治療取得了諸多進展，但多數患者仍然面臨著復發或耐藥的問題。
北京大學第三醫院血液科主任景紅梅說，多發性骨髓瘤在遺傳學上屬於異質性很強的疾病，包括克隆性結構的差異、突變，遺傳複雜性等，是目前治療的重要障礙。
現有治療方案治療復發和難治性多發性骨髓瘤完全緩解率（≥CR）不理想，其中位總生存期僅有9個月。“過去傳統的化療方式由於無法區分細胞屬性，易導致疾病的復發，隨著近年來靶向治療和免疫療法的興起，更多的創新藥品可針對疾病靶點進行準確的治療，在降低副作用的同時提升藥品療效。”景紅梅說。
CD38是在所有患者的多發性骨髓瘤細胞上均會高表達的蛋白，CD38單抗擁有獨特的雙重機制，一方面可直接與CD38結合，通過多重機制誘導骨髓瘤細胞死亡，達到快速緩解；另一方面通過調節免疫微環境，激活免疫細胞CD8+毒性T細胞和CD4+輔助T細胞，持續促進骨髓瘤細胞死亡。
研究顯示，既往接受過多線治療的多發性骨髓瘤患者使用達雷妥尤單抗單藥治療，中位總生存期延長至20個月，83%患者最佳療效評估為疾病穩定或更好，總緩解率為31%。中國的臨床研究結果也顯示與全球臨床研究的基本一致性。
“隨著達雷妥尤單抗注射液在中國獲批，今後我們也會在中國開展真實數據的研究，更好地補充真實臨床實踐中循證醫學證據，為臨床醫生提供更強大的證據和支持，來服務我們的患者。”西安楊森醫學事務部負責人李濱補充。
加速創新藥引入中國 探索提高患者可及性
近年來，我國藥品審評審批制度改革不斷深化，如優先審評、接受藥品境外臨床試驗數據、優化進口創新藥審評程序等，使得在中國上市的創新藥物數量持續攀升，也吸引了全球各大藥企不斷加大在華研發創新投入。
作為改革開放以來較早進入中國市場的西安楊森，始終在引進和生產創新藥品方面發揮著重要作用。2018年，西安楊森實現了20年內的最高增長，並破紀錄地在一年內上市了14個新產品/適應症。西安楊森總裁安思嘉說，中國目前正在積極推動醫療體系創新，特別重視提升國民健康素養，也正是由於“醫改”的創新和醫療質量的提高，使得創新藥物在中國上市的步伐加快。他還透露未來3-4年，公司還將拓展前列腺癌適應症，推動乙肝、肺癌等針對中國有迫切需求疾病領域的創新藥的上市。
西安楊森總裁安思嘉
安思嘉表示，作為藥企方有責任向患者提供能改變治療格局的創新藥。以CD38單抗為例，上市新藥不僅僅要注重其經濟效益，更要看重臨床獲益，讓患者從一線甚至更早期就能得到治療，有更多的生存獲益，解決未被滿足的醫療需求。
在提升創新藥可及性方面，安思嘉認為，數字化的使用對於治療耐藥性的多發性骨髓瘤很有價值。未來可以考慮藉助互聯網等數字化產品，搭建一個能夠向患者提供可靠的、學術價值高的用藥信息平臺，幫助患者提高對相應疾病的認識，從患者教育的角度提升創新藥品的可及性。
“互聯網和數字化的用武之地在於，能夠更加高效地進行信息傳遞；另一方面，我們也希望藉助數字化技術讓患者跟其他醫療體系的人員形成良性互動，解決患者在治療過程中遇到的問題。”安思嘉說。
探索疾病管理與醫患教育 倡議重視人文關懷
多發性骨髓瘤初期症狀不明顯且缺乏典型性，很容易被誤診或漏診，因此對該病的醫患教育工作亟待逐步落實和完善。北京朝陽醫院血液科主任陳文明說，多發性骨髓瘤不僅僅涉及到血液系統異常，還會導致腎功能、骨質、免疫力等遭到一定程度的損傷。因此，當患者出現諸如腎功能異常、骨損傷等症狀時，也要考慮其是否有患多發性骨髓瘤的可能。
安思嘉介紹說，西安楊森通過多學科的跨科工作，利用數字化的手段加強醫生教育工作，對於那些不明原因的骨損傷、免疫缺陷等問題，讓醫生在診治時能夠有意識地考慮到是否患有多發性骨髓瘤，“通過不斷強化醫生教育工作，希望從醫生的角度能夠第一時間考慮到有這種可能性，幫助患者在正確的科室及時接受治療。”
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