2020年4月16日，美國FDA批准首個治療低級別上尿路上皮癌的藥物
Jelmyto（絲裂黴素凝膠）上市。
上尿路上皮癌
上尿路上皮癌（UTUC）包括腎盂癌和輸尿管癌，與膀胱癌同屬尿路上皮癌，是一種泌尿系統內膜癌。根據對歐美人群的研究報告，UTUC佔全部尿路上皮癌的5%~10%，而在中國這一比例可能更高。整體而言，UTUC的發病率相對較低。
UTUC可發展為低級別或高級別的腫瘤。一般而言，低級別侵襲性小，很少從腎臟或輸尿管擴散，但局部復發風險高。
目前根治性腎輸尿管切除術仍然是UTUC治療的金標準，手術範圍包括腎、輸尿管全長及膀胱袖狀切除。
Jelmyto
而4月16日獲批的Jelmyto是第一款針對這一特定患者群的藥物療法，Jelmyto首次為這些患者提供了一種替代手術的治療選擇。
Jelmyto為UroGen Pharma公司開發的一種凝膠藥物，是一種烷化劑，有效成分是
絲裂黴素，它能抑制DNA轉錄成RNA，進而阻止蛋白質合成，並剝奪癌細胞的繁殖能力。Jelmyto可以通過標準的膀胱內導管滴注到患者的病灶處。Jelmyto是一種特殊配方的凝膠，在室溫呈液態，但是在體內凝結成半固態。這一特性能使滴注在病灶處的藥物持續釋放，讓尿路組織能夠長期暴露在絲裂黴素的作用之下，從而用非手術方式消除腫瘤。
▲https://www.urogen.com/
FDA對Jelmyto的批准是基於一項名為OLYMPUS的關鍵性3期臨床試驗。一共有71名患者參與了這項試驗。其中34名患者的腫瘤屬於無法通過手術切除的類型。
研究的主要終點是治療開始後3個月完全緩解（CR）。患者每週接受一次Jelmyto治療，持續六週，如果評估為CR，則每月接受一次治療，最多可再持續11個月。
試驗結果表明，有41例患者(58%)在接受每週6次的Jelmyto治療後出現了CR。19名(46%)CR的患者在12個月後繼續CR。
安全性
患者服用Jelmyto後常見的副作用是輸尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、腎功能不全、疲勞、噁心、腹痛、排尿困難和嘔吐。
腎小球濾過率低於30mL/min的患者應避免使用絲裂黴素凝膠。
由於Jelmyto可能會對胎兒造成傷害，不建議孕婦使用。育齡女性在使用絲裂黴素凝膠治療期間和最後一次使用凝膠後的6個月內應使用有效的避孕措施。有生育潛力的女性其男性伴侶在使用絲裂黴素凝膠治療期間和最後一次使用後的三個月內也應該採取有效避孕措施。
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