Magenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發創新藥物用於自身免疫性疾病、血液癌症和遺傳性疾病的治療。近日，該公司宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予一次性細胞療法MGTA-456治療多種遺傳性代謝紊亂疾病的再生醫學先進療法資格（RMAT）。
RMAT是2016年12月美國修改“21世紀治癒法案（21st Century Cures Act）”的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織製品，或是其他包含了再生醫學技術製品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定提供了類似於突破性藥物資格（BTD）的優惠政策，包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。
MGTA-456是一種一次性的細胞療法，旨在通過擴增臍帶血中所含幹細胞的數量，為無法找到合適匹配供體的患者提供最佳數量的最佳匹配健康幹細胞。MGTA-456旨在通過提供高劑量的幹細胞來阻止遺傳性代謝紊亂的進展，這些幹細胞可以在患者體內再生匹配良好的新免疫系統。早期臨床結果表明，與傳統的臍帶血移植相比，這種方法產生的幹細胞劑量增加。
目前，Magenta公司正在開發MGTA-456作為一種治療多種疾病的療法。該公司正在開展一項II期研究，評估MGTA-456治療年齡大於6個月的Hurler綜合徵、腦腎上腺白質營養不良（cALD）、異染性白質營養不良（MLD）或球細胞白質營養不良（GLD）患者。
之前公佈的該研究中接受治療的前5例可評估患者隨訪6個月的結果顯示出快速且持續的疾病受益跡象，這在這些疾病的其他研究性藥物中是看不到的：
（1）Hurler綜合徵患者在治療後最早在第42天血液中先前缺乏的酶水平恢復正常，治療6個月後有毒代謝物繼續減少；
（2）cALD患者治療後最早在第28天磁共振成像（MRI）顯示腦內炎症消退，治療6個月後神經功能評分穩定，提示病情進展已被阻止，Loes評分（量化MRI發現的腦異常和萎縮嚴重程度的方法）在6個月時也保持穩定；
（3）所有5例可評估患者都得到了FDA統一的中性粒細胞移植的主要終點。
Magenta公司計劃在2019年底前公佈研究的最新數據。該公司首席醫療官John Davis表示：“此次RMAT資格認定是基於我們迄今為止提供的令人鼓舞的臨床數據，同時也是監管方面的一個重要里程碑，是對MGTA-456治療遺傳性代謝紊亂患病兒童變革性、挽救生命潛力的認可。我們期待著與FDA密切合作，以期通過正在進行的II期研究迅速推進MGTA-456，並在2020年將其推進至潛在的關鍵性研究。”
原文：Magenta Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to MGTA-456 for the Treatment of Inherited Metabolic Disorders
https://investor.magentatx.com/news-releases/news-release-details/magenta-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine
（來源：生物谷）
