自身免疫性疾病很難治？身懷絕技，幹細胞治療有一手!

自身免疫性疾病是由於機體對自身抗原發生免疫反應而導致自身組織損害所引起的一類疾病，包括系統性紅斑狼瘡、類風溼性關節炎、硬皮病（系統性硬化症）、天皰瘡、潰瘍性結腸炎、系統性血管炎、皮肌炎等。

自身免疫性疾病是怎樣產生的呢？主要原因是由於機體免疫系統功能衰退，導致其“老眼昏花”，把原來正常的組織或細胞誤認為敵人，向這些組織攻擊，引發炎症並造成破壞，從而產生自身免疫性疾病。

大家都知道，大部分自身免疫性疾病屬於難治性疾病，比如統性紅斑狼瘡、類風溼性關節炎、硬皮病等，現有的治療手段對這些疾病只能控制病情進展或緩解症狀，基本無法根治。但正是這塊難啃的硬骨頭，留給了幹細胞大放異彩的機會。

近年來，隨著幹細胞與再生醫學的發展，被醫學界譽為“萬用細胞”的幹細胞，在治療難治性疾病方面開始大展身手。同樣，身懷絕技的幹細胞治療自身免疫性疾病旗開得勝，具有廣闊的臨床應用前景。

為什麼幹細胞治療自身免疫性疾病有一手呢？幹細胞具有高度自我更新和多向分化潛能，在不同的誘導條件下，可分化為多種組織細胞，而且幹細胞還具有免疫調節和組織修復的作用。

自身免疫性疾病的發病機制主要是免疫系統失調，產生多種自身抗體從而引起自身組織損傷。而幹細胞尤其是間充質幹細胞具有免疫調節作用，它們一邊通過分泌可溶性細胞因子介導，另一邊通過對DC細胞、NK細胞和T細胞等免疫細胞發揮免疫調節效應。正是通過這兩個方面的作用，從而實現治療自身免疫性疾病的目的。

幹細胞治療自身免疫性疾病效果如何，下面我們不妨來看看國外內醫學期刊報道的部分臨床研究。

2018年1月4日，國際知名期刊《新英格蘭醫學雜誌》發表的一篇研究報告顯示，對於具有生命危險的硬皮病，自體骨髓造血幹細胞移植帶來的存活率高達86%，而環磷酰胺（藥物）治療的存活率只有51%。這是一項II期臨床試驗，在美國及加拿大的26個臨床研究點進行，已經持續了10多年。

這項研究囊括了75名18至69歲的肺或腎受累的瀰漫性硬皮病患者，他們被隨機分配到自體造血幹細胞移植治療組和環磷酰胺治療組。幹細胞移植治療組共納入36名患者，其中33名接受了移植。

研究人員首先通過化療和放療摧毀了患者的整個骨髓，再移植自體造血幹細胞以重建骨髓和免疫系統。環磷酰胺治療組共納入39名患者，其中34名接受12月劑量的環磷酰胺靜脈注射。

該研究採用了基於嚴重硬皮病臨床結果等級的分析方法來評估所有患者對治療的響應，評估指標包括總生存率、無病生存率（無硬皮病相關器官損害的生存率）、肺損害和皮膚病的進展、生活質量等。

研究結果顯示，在4年半的隨訪中，幹細胞移植治療組比環磷酰胺治療組有更好的臨床結果。具體而言，幹細胞移植治療組的總存活率和無病存活率分別高達86%和74%，而環磷酰胺治療的總存活率和無病存活率分別為51%和47%。

此外，接受環磷酰胺治療的患者，有44%因疾病進展而開始服用抗風溼藥，而幹細胞移植治療組只有9%需服用抗風溼藥。

總體而言，與環磷酰胺治療相比，接受幹細胞移植治療的患者死於硬皮病的可能性要小得多。接受幹細胞移植的所有患者中只有2名因疾病進展而死亡，但接受環磷酰胺治療後因疾病進展而死亡的患者有11名。

Sun等開展一項臍帶間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡的無對照臨床研究。從2007年4月到2009年7月，共有16名活動性系統性紅斑狼瘡患者（標準療法治療無效或者是出現危及生命的胃腸道併發症）入組研究，所有患者均做到知情同意後方進行臍帶間充質幹細胞輸注。移植後平均隨訪時間為15個月（3-28個月）。

研究結果顯示，SLEDAI評分、血清中ANA水平、antidsDNA抗體、血清白蛋白、補體C3和腎臟功能均有顯著改善。伴隨臨床症狀緩解，觀察到了外周調節性T細胞的增加，以及Th1和Th2相關細胞因子間平衡的重建。所有患者的疾病活動性均顯著降低，未觀察到復發或治療相關的死亡情況出現。

2013年，南京大學鼓樓醫院、江蘇大學附屬醫院運用間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡，取得了顯著成果，該研究獲得了江蘇省科技進步一等獎。2014年，南京大學鼓樓醫院和江蘇大學附屬醫院等機構的研究人員在國際期刊

2008年8月至2009年11月，在一項臨床研究中，採用幹細胞治療的17例類風溼性關節炎患者，隨訪4-14個月，中位隨訪期為11個月，全部患者在飲食、睡眠、體力、疲勞等方面均有明顯改善，多關節疼痛、腫脹、壓痛明顯緩解，疼痛腫脹的關節數減少，關節活動度增加。

江蘇省淮安市第二人民醫院消化科曾對7例自身免疫性肝病患者進行了臍帶間充質幹細胞移植治療。在隨訪過程中，通過比較治療前後患者肝功能發現，血清ALT和AST水平有所降低，而ALB明顯上升，表明患者肝功能得到部分改善。研究揭示臍帶間充質幹細胞移植治療能有效改善患者的症狀，包括精神狀態好轉、食慾增加、睡眠改善、肝區不適及疲勞感減輕等。

2011年，Ciccocioppo等進行間充質幹細胞治療炎症腸病肛周瘻管形成的首個臨床試驗，對10例患者進行了自體間充質幹細胞的局部注射，結果顯示70％的患者瘻管完全癒合。Ilse等進行的一項針對間充質幹細胞治療克羅恩肛周瘻管形成的臨床研究顯示，肛周瘻管治癒率為85％。

幹細胞對於治療艾滋病也有了新突破，像艾滋病這種一度被看作不可治癒的“絕症”，在幹細胞的干預下，也讓人類看到了被治癒的曙光。隨著幹細胞與再生醫學的快速發展，我們有理由堅信，即使很難治的自身免疫性疾病，不久的將來將會被幹細胞攻克。

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