最新的一系列實驗室突破可以為治療兒童最常見的腦癌提供更有效的方法。來自北卡羅來納大學Lineberger綜合癌症中心和UNC Eshelman藥學院的科學家們報告了早期研究的結果，這些研究表明，從皮膚細胞發展而來的致癌幹細胞可以追蹤並傳遞一種藥物來破壞手術後隱藏的成神經管細胞瘤細胞。 。
此前，UNC Lineberger的Shawn Hingtgen博士和他的合作者在臨床前研究中表明，他們可以將皮膚細胞轉化為幹細胞，這種幹細胞可以殺死致癌藥物，成為成人中最致命的惡性腦腫瘤膠質母細胞瘤。在他們發表於PLOS ONE的新研究中，研究人員報告說他們可以縮小成神經管細胞瘤的實驗室模型中的腫瘤，並延長壽命。該研究是開展臨床試驗的必要步驟，該臨床試驗將確定該方法是否適用於兒童。
Hingtgen說，這種方法有望減少副作用，並幫助更多兒童成神經管細胞瘤。超過70％的患有平均風險疾病的患者在標準治療中存活了5年，但並非所有患者都有反應，並且治療可能導致持續的神經和發育副作用。
“成神經管細胞瘤患兒接受化療和放療，對發育中的大腦有很大的毒性，”UNC Eshelman藥學院副教授，UNC醫學院神經外科助理教授Hingtgen說。 UNC LIneberger的成員。“如果我們能夠使用這種策略來消除或減少患者接受的化學療法或放射治療的數量，那麼可能會有生活質量的好處。”
Hingtgen和他的團隊展示了幹細胞在腫瘤中的天然能力，並開始將它們作為一種向腫瘤輸送藥物並限制對身體其他部位的毒性的方法。他們的技術是一項發現的延伸，該研究為2012年的研究人員贏得了諾貝爾獎，並表明他們可以將皮膚細胞轉化為幹細胞。
“這些細胞就像一輛聯邦快遞卡車，可以將你帶到一個特定的位置，並將（有效的）細胞毒性劑直接送入腫瘤，”Hingtgen說。“我們基本上將你的皮膚變成可以爬行以找到侵入性和浸潤性腫瘤的東西。”
在這項研究中，研究人員將皮膚細胞重新編程為幹細胞，然後對其進行基因工程改造，製造出一種物質，當暴露於另一種被稱為“前藥”的藥物時，該物質會對其他細胞產生毒性。在手術後將攜帶藥物的幹細胞插入實驗室模型的大腦中使腫瘤的大小減少了15倍，並使小鼠的中位生存期延長了133％。使用人類幹細胞，它們使小鼠的壽命延長了123％。
他們還開發了成神經管細胞瘤的實驗室模型，使他們能夠模擬目前標準護理的方式 - 手術後接受藥物治療。使用這個模型，他們發現手術切除腫瘤後，剩下的癌細胞增長得更快。
“切除腫瘤後，我們發現它變得非常具有攻擊性，”Hingtgen說。“腫瘤切除後，癌症仍然存在。”
醫學博士，FAANS，FAAP，UNC醫學院兒科神經外科主任和該研究的共同作者，醫學博士表示，需要對已經復發或復發的髓母細胞瘤進行新的治療，以及整體毒性較小的治療方法。根據埃爾頓的說法，使用患者自身細胞直接靶向腫瘤的能力將成為治療的“聖盃”，他相信它可以為兒童中出現的其他罕見的，有時是致命的腦癌類型帶來希望。
“髓母細胞瘤主要是在兒童中發生的癌症，雖然目前的療法已經大大改變了生存率，但它仍然具有相當大的毒性，”埃爾頓說。“這是一個很好的探索途徑，特別是對於30％掙扎或不能接受標準治療的兒童。我們希望進一步推動針頭。”
除Elton和Hingtgen外，其他作者包括Onyinyechukwu Okolie，David M. Irvin，Juli R. Bago，Kevin Sheets，Andrew Satterlee，Abigail G. Carey-Ewend，Vivien Lettry，Raluca Dumitru，Matthew G. Ewend和C.瑞安米勒。
該研究得到了UNC Eshelman創新研究所，UNC轉化和臨床科學研究所TL1博士前轉化研究獎學金以及大學癌症研究基金的支持。
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