最近，有一類疾病也因為價格問題逐漸受到公眾的關注，即血友病。這是一種罕見的出血性疾病，該病是由於基因突變阻礙了血液的正常凝結。
專注於研究處方藥成本的哈佛醫學院教授Jerry Avorn在接受美國國家公共電臺（NPR）採訪時表示，血友病市場的特點之一是競爭非常激烈，但價格卻並沒有下降。原因在於，企業沒有降低價格的動機，而患者一般也不會退縮，因為保險公司支付了大部分費用。
另外，保險公司也往往不會退縮，血友病藥物雖貴但市場規模較小，由於血友病患者極度脆弱，稍有不慎就會發生危及生命的出血事件，血友病藥物就成為了一類挽救生命的藥物，沒有哪個保險公司願意因為成本，不顧及患者死活而登上報紙頭條。
而在製藥公司方面，由於整個血友病市場藥物價格普遍很高，也沒有哪家公司願意成為第一個降低藥價的公司。因此，這些製藥商通常不是在價格上競爭，而是在臨床獲益（例如藥物作用的持續時間）方面競爭，以及通過密集營銷，獲取潛在的患者池。
在20世紀90年代，出現了用重組DNA技術在動物細胞生產人類凝血蛋白，但也面臨著很大的難度。例如，拜耳在加州伯克利的生產血友病藥物Kogenate的工廠，當滿負荷時，每年僅能生產不到一磅的凝血因子。這些凝血因子用其他成分稀釋後，被用於80個國家數以千計的血友病患者。
2018年6月，美國FDA受理了羅氏新型血友病藥物Hemlibra（emicizumab-kxwh）的一份補充生物製品許可（sBLA）並授予了優先審查資格，該sBLA申請批准Hemlibra用於體內未產生因子VIII抑制劑的兒科及成人A型血友病患者。該藥最初於2017年11月獲批用作常規預防藥物，預防或減少體內存在因子VIII抑制劑的A型血友病兒童及成人患者的出血發作頻率。在歐盟，該藥也於2018年2月批准了相同適應症。
Hemlibra是一種雙特異性的因子IXa和因子X導向性抗體，旨在將因子IXa和因子X聚集在一起，這是激活和恢復自然凝血過程所必需的2種蛋白質。
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