新進展：治療腦損傷的幹細胞新藥正在研發

間充質幹細胞具有優先歸巢至受損組織的能力，能夠分泌多種因子，發揮營養、保護、清理、激活和橋接的作用，從而促進中樞神經系統的神經再生，以及促進損傷腦組織的生存與重塑，具有治療腦損傷的潛力。

近年來，間充質幹細胞被廣泛應用到顱腦損傷的治療研究中。在國際上，治療顱腦損傷的間充質幹細胞在研產品獲得了監管部門的資質認定，包括美國和日本。

例如，治療創傷性腦損傷的異體成人骨髓間充質幹細胞療法已經獲得日本厚生勞動省（MHLW）的創新醫療產品Sakigake指定，這種指定用於快速授權在日本開發的創新藥物產品。

近段時間，一款針對顱腦外傷導致的慢性神經系統運動缺陷的幹細胞療法獲得了美國FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。

對於許多因創傷性腦損傷而造成持續性殘疾的病人而言，這項認定將拉近他們與幹細胞療法的距離。

圖片來自視覺中國

再生醫學先進療法認定（RMAT）是為了加速創新再生療法的開發和審批，這類認定提供了一些優惠政策，包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。

正在開發細胞和基因療法的企業都有機會獲得RMAT認定，但前提是他們的產品可以治療嚴重或危及生命的疾病，並且有初步臨床證據表明這些產品（或療法）可以解決未得到滿足的醫療需求。

當前，FDA已經收到了108項RMAT資質認定申請，並且批准了40項。

最新獲得FDA再生醫學先進療法認定的這款療法名為SB623，是國際神經疾病再生醫學企業SanBio開發的產品。這是一種間充質幹細胞衍生的細胞治療產品，經過遺傳修飾後具有了促進腦組織再生的潛力。

由於在治療顱腦損傷II期臨床試驗中（STEMTRA）取得積極結果，這款療法符合了再生醫學先進療法認定的標準。在II期臨床試驗中，科研人員探討了SB623細胞對顱腦外傷所致慢性功能障礙患者的影響。這是一項全球性的研究，涉及美國大約25個臨床試驗點和日本的5個臨床試驗點。

共招募了61名患者，每位患者都有一年或更長時間的腦損傷和持續的運動障礙。這些患者接受了顱內SB623細胞給藥，也就是直接在患者大腦中植入這種細胞藥物。這些研究已於今年3月5日完成。

下一步，研究人員將在2021年初之前進行這款幹細胞療法治療顱腦外傷引起的慢性神經運動障礙的III期臨床試驗。

今年4月，SanBio公司在美國神經外科醫學學會上公佈了異體成人骨髓間充質幹細胞治療創傷性顱腦損傷的II期臨床試驗數據——成功達到了主要療效指標。

從臨床試驗結果和監管部門的資質認定來看，這款療法是比較有前景的。隨著III期臨床試驗的開展，這款療法距離上市也會更加近。

除了治療顱腦損傷，SanBio公司還正在開發治療中風、眼部疾病、帕金森以及其他神經疾病的再生療法。

展望

​幹細胞治療顱腦損傷已經在多個國家開展臨床試驗。2016年，日本東京大學醫院啟動了幹細胞治療外傷性腦損傷的臨床試驗，通過直接向腦部注射間充質幹細胞幫助大腦恢復機能。2018年，幹細胞治療腦損傷的相關研究獲得了我國中央軍委後勤保障部立項並開發申報，此外，針對腦損傷的幹細胞研究也是我國“幹細胞及轉化研究”試點專項的重要內容之一。

隨著臨床研究的開展，治療顱腦損傷的幹細胞療法距離上市不再遙遠。