日前，澳大利亞專注於以細胞治療為基礎的再生醫學產品研究與開發的公司Mesoblast宣佈，美國FDA已接受其同種異體幹細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物製品許可申請（BLA），用於治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。
移植物抗宿主病（GVHD）是指移植後異體供者移植物中的T淋巴細胞，以受者靶細胞為目標發動細胞毒攻擊而致病。在100天內發生者稱為急性GVHD，約有50％接受同種異體骨髓移植的患者會發生急性GVHD。如果用類固醇（激素）治療不能限制免疫反應的話（估計在15%的病例中會發生），那麼100天內這些患者的死亡率可能高達70%。目前，FDA還未批准任何治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法。
Mesoblast產品管線
Ryoncil的主要成分是來自成年捐贈者的骨髓間充質幹細胞，具有免疫調節作用，
可通過抑制T細胞增殖和下調促炎細胞因子及干擾素的產生，來調節T細胞介導的炎症反應。此前，它已獲得美國FDA授予的快速通道資格。
Ryoncil已在三項單獨的研究中用於309名SR-aGVHD兒童。在一項開放標籤III期試驗中，Ryoncil被用於SR-aGVHD兒童的治療，第28天達到總緩解率70%的主要終點，第100天的存活率為75％。
目前，FDA已授予該申請優先審評資格，預計今年9月30日前做出回覆。
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