新京報快訊（記者許雯）今天（6月8日），國家衛生健康委員會、科技部、工信部、藥監總局、中醫藥管理局5部門聯合公佈《第一批罕見病目錄》。
記者注意到，首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病，因冰桶挑戰活動被社會公眾熟知的罕見病“漸凍人症”——肌萎縮側索硬化也被納入。
首批罕見病目錄如何產生？
國家衛健委有關負責人表示，該目錄根據我國人口疾病罹患情況、醫療技術水平、疾病負擔和保障水平等，參考國際經驗，由不同領域權威專家按照一定工作程序遴選產生。目錄廣泛徵求了相關部委和行業意見並達成一致。
業內人士指出，這是自2016年1月原國家國家衛生計生委成立罕見病診療與保障專家委員會後，經過兩年多時間的研究和醞釀後交出的首份“答卷”。
2016年1月前後，國家衛生計生委罕見病診療與保障專家委員會組建。研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種範圍，是專家委員會的職責之一。
此外，專家委員會還負責組織制定罕見病防治有關技術規範和臨床路徑，對罕見病的預防、篩查、診療、用藥、康復及保障等工作提出建議。
專家委員會由鍾南山等3位中國工程院院士擔任顧問，18名專家組成，涉及罕見病診療、藥學和藥品供應保障、罕見病篩查、醫療保險、新農合、衛生經濟學等領域。
如何申請納入目錄?
上述國家衛健委負責人還透露，未來各部門將按照分批制訂、動態更新的工作方式，依據工作程序，逐步完善我國罕見病目錄。
記者注意到，就在不久前國家衛健委剛剛公佈了《罕見病目錄制訂工作程序》，提出今後將分批遴選目錄覆蓋病種，對目錄進行動態更新，目錄更新時間原則上不短於2年。
針對目錄制訂程序，文件提出，國家有關部門、省級衛生健康行政部門、國家級行業學會或協會、民政部註冊登記的相關民間組織，可以提出增加目錄病種的申請，並向國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會(以下簡稱專家委員會)辦公室提供申請材料。
經專家經論證形成目錄(徵求意見稿)後，國家衛健委組織徵求意見。根據反饋意見情況，決定是否再次召開論證會議，最終確定目錄並公佈。
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