3月15日，小野製藥宣佈日本厚生勞動省批准其Velexbru(tirabrutinib)上市，用於治療復發/難治的原發性中樞神經系統淋巴瘤（PCNSL）。
此次批准是基於一項開放標籤、單臂的多中心I/II期臨床研究 (ONO-4059-02)。該研究共納入44例PCNSL患者，分別接受Velexbru 320mg(n=20)、480mg(n=7)和480mg 禁食(n=17)治療，直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。結果顯示，接受Velexbru 480mg、禁食治療的17例患者總體應答率（ORR）為52.9% (9/17)。安全性方面，11.8％（2/17）的患者發生3-4級不良反應，分別為中性粒細胞減少、白細胞減少和高甘油三酯血癥。
PCNSL是一種原發於腦、脊髓、眼或軟腦膜的淋巴瘤。PCNSL患者主要表現為精神狀態的改變、顱內壓增高如頭痛、噁心嘔吐及視乳頭水腫以及局部壓迫症狀，包括癲癇、記憶力減退、行走不穩、視野障礙、言語模糊以及輕度偏癱。據估計，日本每年新發PCNSL病例大約為980例。
目前，PCNSL患者的治療方式主要為大劑量的甲氨蝶呤+放療，部分患者在接受治療後會出現長期緩解，但大部分患者還會復發。另外，還有一部分難治性患者對藥物治療沒有反應。
Velexbru是小野製藥開發的一款高選擇性口服BTK抑制劑，擬開發用於治療B細胞腫瘤和自身免疫性疾病。2019年11月27日，小野製藥還向日本厚生勞動省提交了該藥治療華氏巨球蛋白血癥（WM）和淋巴漿細胞性淋巴瘤（LPL）的上市申請。小野製藥於2014年12月將該藥在除日本、韓國、中國大陸及中國臺灣和東盟國家的開發和商業化權利授予了吉利德。
醫藥魔方數據庫顯示，全球目前已經獲批的3款BTK抑制劑於2019年的市場規模已超過80億美元，但市場份額幾乎被伊布替尼獨佔。
閱讀更多 醫藥魔方 的文章
