9個國產1類新藥處於全球Ⅲ期臨床階段
金羊網記者 陳澤雲
中國創新藥不再“只出不進”，11月15日，百濟神州宣佈，其自主研發的BTK抑制劑澤布替尼通過美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，成為第一款完全由中國企業自主研發並在美國獲准上市的抗癌新藥。
澤布替尼的成功出海，是中國本土藥企從“引進來”到“走出去”的縮影。羊城晚報記者梳理發現，目前已有9個國產1類新藥處於全球Ⅲ期臨床階段，預計在不久的將來，還將有更多創新藥在海外上市。麥肯錫報告顯示，中國對全球醫藥研發的貢獻率於2018年上升至4%-8%，成功跨入第二梯隊，成為全球醫藥研發版圖上的新力量。
9個在研新藥有望走向全球
此次百濟神州的澤布替尼歷時7年終於在美獲批上市，成為繼強生/艾伯維的伊布替尼、阿斯利康的阿可替尼之後，在美國上市的第三個BTK抑制劑，也是中國第一個獲FDA認可的“創新藥”，用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。澤布替尼的獲批，代表著在BTK抑制劑領域，國產創新藥在全球競技中取得領先優勢。中信建投證券預計，澤布替尼中國區市場份額將達到 40%，美國份額將達到20%，預計銷售峰值分別為10億元人民幣和11億美元，合計超過12億美元。
值得注意的是，澤布替尼仍在緊鑼密鼓推進其他適應症的全球臨床試驗。截至目前，該藥在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個。
事實上，中國創新藥謀定出海，不僅僅是澤布替尼。目前，包括恆瑞醫藥卡瑞利株單抗、康弘藥業康柏西普等在內的9個國產1類新藥處於全球Ⅲ期臨床階段，共計41項臨床試驗，適應症主要是在抗腫瘤領域。這些在研新藥都是國產新藥的典型代表，均有望在美國提交上市申請或者完成臨床試驗，推動國內創新藥從國內走向全球。
本土創新藥頻頻賣出高額轉讓費
羊城晚報記者梳理發現，中國創新藥的崛起，還體現在國外生物醫藥公司引進中國藥企自主研發創新藥海外權益的案例越來越多，交易金額也越來越大。
早在2013年，百濟神州就將旗下小分子在研藥物全球市場開發和銷售權許可給默克，價格高達2.33億美元。2015年後，本土創新藥海外授權越來越頻繁。除百濟神州外，還有信達生物將三個單抗藥物轉讓給禮來，正大天晴將抗乙肝病毒藥物中國大陸外的國際開發許可權轉讓給強生等。此外，如恆瑞、和記黃埔、再鼎等在海外的臨床試驗持續推進。
2018年以來，恆瑞醫藥創新藥海外權益許可的消息接連傳來。當年1月4日，其宣佈將JAK1抑制劑SHR-0302局部外用製劑在美國、歐盟和日本用於皮膚病治療的獨家臨床開發、註冊和市場銷售的權利獨家授權給美國Arcutis，交易總額為2.225億美元。1月8日，其又與TG Therapeutics達成全球獨家許可協議，將BTK抑制劑SHR-1459（TG-1701）在日本以及亞洲以外其他全部國家和地區的開發權利，交易總額為3.5億美元。
中國對全球醫藥研發貢獻率上升
記者注意到，全球臨床開發策略已成眾多本土藥企的選擇，百濟神州目前有多個國際多中心臨床試驗在開展，未來能直接使用國際多中心臨床試驗數據進行國內和海外的註冊申報，將會大幅加快藥品上市進程。
麥肯錫報告顯示，中國對全球醫藥研發的貢獻率於2018年上升至4%-8%，已跨入第二梯隊。根據報告，判斷一個國家在醫藥研發領域的創新貢獻，最值得參考的只有兩個指標：一是上市研發前的產品數量佔全球的比例，即所謂的pipeline；二是上市後的新藥數量佔全球的比例。
其中，第一梯隊一直是美國，為全球醫藥研發做出的貢獻率在50%左右。第二梯隊和第三梯隊則分別是貢獻率在5%-12%和1%-5%的國家。
2016年之前的中國處在第三梯隊，在pipeline方面的貢獻率為4.1%，新藥上市方面的貢獻率則為2.5%；而到2018年，這兩個數字已分別躍升至7.8%和4.6%。
這意味著，儘管與美國還有差距，但中國的醫藥研發已在一定程度上追趕上了日本與德國。以pipeline為例，2018年，日本的貢獻率佔比為6.9%，英國為7.4%，德國為4.9%，瑞士為6.2%，均小於中國的7.8%。
美國臨床研究登記的主要網站Clinical Trials.gov顯示，截至2019年8月19日，已登記全球209個國家的314057項臨床試驗。從地區來看，北美、歐洲、東亞、中東及南美是全球臨床試驗的主要發生地，合計數量超過了全球臨床試驗總數的90.7%。其中，中國已成東亞地區臨床試驗的主要力量。由中國大陸、香港和臺灣登記開展的臨床試驗有23336個，在東亞地區的佔比超過了67.36%。
有望孕育本土創新大藥企
百濟神州創始人王曉東博士在接受羊城晚報等媒體採訪時表示：“創新藥的春天到來了，以往治療癌症的藥都依靠進口，現在中國製造的新藥不僅能減少對進口的依賴性，也能惠及世界各個領域。”
國泰君安研報指出，全球創新底層技術變革,迎來巨大發展機遇。中國創新藥逐步與國際接軌,研發註冊全球化時代到來。“中國式”創新背靠無與倫比的龐大市場以及亟待釋放的“知識紅利”，有望孕育出立足本土面向全球的創新大藥企。
作為中國先進製造業的組成部分,“中國式”醫藥創新有望遵循1.0模仿、2.0跟隨、3.0趕超的升級路徑創新出海。
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