造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的方法。中山大学孙逸仙纪念医院15日称，该院近日利用异基因脐带血造血干细胞移植，救治了一位有恶性肿瘤的6岁患儿，目前该名患儿返院复查结果显示病情稳定。此次的治疗经验，有望为高危难治性神经母细胞瘤的治疗提供新思路。
移植后20天，小宁宁从移植仓转至普通病房。院方提供
今年6岁的小宁宁(化名)，2016年1月在广西的当地医院因“反复腹痛1月余”住院，诊断为“神经母细胞瘤IV期”，经过9个疗程的化疗后，腹部仍有一个10cm×5cm大小的肿瘤。2016年10月来到中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科就诊。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科主任黎阳介绍，神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中占第四位，1岁以上患者恶性程度高，诊断时多数病例到了肿瘤晚期，预后极差，七成晚期病人在常规化疗后复发。
近年来，虽然随着GD2(用于高危型神经母细胞瘤患者的免疫治疗药物)抗体免疫治疗和质子放疗等多种治疗手段的综合应用，疗效获得一定的提高，但能够长期存活的患者仍不足一半。
在接受俗称“砒霜”的三氧化二砷联合化疗的新型治疗方案后，小宁宁病情得到控制。但由于小宁宁腹部仍有部分无法切除的残留肿瘤及多处肿大的淋巴结，该病灶是个复发的隐患，专家团队认为可以尝试利用造血干细胞移植进行治疗。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培介绍，脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低的优势，且移植后免疫重建较骨髓或外周血造血干细胞移植具有更强的移植物抗肿瘤效应，对进一步清除小宁宁体内的残留肿瘤更有益处。
今年3月，专家团队为小宁宁进行异基因脐带血造血干细胞移植，创新地提出采用“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”方案进行预处理，移植后一个半月小宁宁出院，目前小宁宁复查多项指标均显示病情稳定。专家团队认为，采用异基因脐带血造血干细胞进行移植，患者康复快、排斥反应少，免疫功能重建良好，有望为克服神经母细胞瘤目前的治疗困境提供新思路。
