4月14日，信達生物（01801.HK）對外宣佈稱，美國FDA授予公司的PD-1抑制劑達伯舒（信迪利單抗）孤兒藥資格，用於治療食管癌。
這是信達生物達伯舒獲得的第3個孤兒藥資格認證。此前，歐洲藥物管理局（EMA)和FDA也先後授予達伯舒)孤兒藥資格，其中EMA授予的適應症為外周T細胞淋巴瘤，FDA授予的適應症為T細胞淋巴瘤。
無獨有偶。3月27日，君實生物（01877.HK、833330.SO）也宣佈，由公司自主研發的抗PD-1單抗特瑞普利單抗（商品名：拓益）聯合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤於近日獲得FDA孤兒藥資格認定。
為何此時的中國本土PD-1企業在爭相申請海外的孤兒藥資格呢？
“孤兒藥”，即治療罕見病的藥物。美國於1983年通過《孤兒藥法案》，並在2013年發佈了最新的修訂版本，對於在美國患者少於20萬人的罕見疾病，授予治療用藥特別的優惠權利。
信達生物表示，為鼓勵罕見病藥品的研發，FDA會授予那些可安全有效地治療、診斷和預防罕見病的藥品“孤兒藥 ”認定資格，獲得該資格的製藥企業將獲得監管費用減免、臨床稅收減免、市場獨佔權等藥品開發激勵。據介紹，信達生物正在開展一項信迪利單抗或安慰劑聯合化療一線治療不可切除的、局部晚期複發性或轉移性食管鱗癌的有效性和安全性的隨機、雙盲、多中心、III 期臨床研究（ORIENT-15）。2020年2月，美國FDA批准此項全球多中心臨床研究在美國開展，預期2020年上半年可完成首例美國受試者入組。
“孤兒藥資格認定將有助於特瑞普利單抗聯合用藥在美國的後續研發、註冊及商業化等享受一定的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、新藥申請費免除及享有7年的市場獨佔權且不受專利影響，將在一定程度上降低研發投入，有利於推進臨床試驗。”君實生物方面對第一財經記者說。
有從事PD-1研發的其他企業人士對第一財經記者表示，上述企業申請海外孤兒藥資格，可以說是一種商業策略。“申請孤兒藥資格認定，有助於後續加快審批上市，這也是一種快速上市策略，先上市，後再做市場。從另外一個角度看，也反映目前PD-1行業競爭更加激烈。”
萬聯證券分析師姚文在近日研報中表示，自PD-1藥物上市後，銷售額便一路上揚，對全球抗腫瘤治療的市場增長貢獻了相當大的份額。同時，在多個臨床實驗中也展現了出色的臨床結果，進一步造福了廣大的腫瘤患者。目前，距離PD-1首個產品上市僅有6年，該藥物的生命週期還遠未觸及尾聲，銷售預計將繼續保持強勢。
PD-1市場前景被看好，但全球市場競爭火熱。如在中國市場上，艾美達數據顯示，在中國上市的PD-1企業，已達到6家，其中四家是本土企業，兩家是外資企業。作為一種廣譜抗癌藥，PD行業目前的競爭，也在轉向拓展適應症上。在獲批適應上，百時美施貴寶、默沙東、百濟神州（06160.HK、BGNE.NS）這三家企業均已獲得兩個適應症。與此同時，各家企業也都在試圖擴大市場銷售份額。
信達生物方面對第一財經記者表示，公司獲得孤兒藥資格認定後，將為達伯舒信迪利單抗在歐洲和美國的開發帶來便利，加速信達生物海外市場的發展。
“為支持孤兒藥開發，美國FDA和歐盟EMA均會提供相應激勵政策。但是，想要通過審批，並不是一件容易的事，尤其是對初次申請的企業來說。申報孤兒藥的資質，主要是圍繞兩個方面，一方面，我們申報的適應症要符合當地藥監局法規的流行病、申報適應症的嚴重性和危害性要求；第二方面，我們申報的藥品要有明確的科學原理、要有足夠的非臨床/臨床支持性數據，與當地現有的上市藥品具有的優勢。達伯舒能夠獲得三次孤兒藥資格，是對我們產品質量和臨床效果的認可。”信達生物方面亦這樣表示。
