2018年11月26日，美國FDA批准了拉羅替尼用於NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）融合的實體腫瘤成人及兒童患者（基於55例患者的初步分析）。這是全球第一個獲批上市的與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥。

2019年6月，拉羅替尼在中國香港上市。

圖注：孟加拉Everest版拉羅替尼100mg

商品名：VITRAKVI

通用名：Larotrectinib（拉羅替尼）

靶點：NTRK

廠家：Bayer 聯合Loxo Oncology

美國首次獲批：2018年11月

中國香港上市：2019年6月

規格：25mg/100mg（膠囊）、20mg/ml（口服液）

獲批適應症：NTRK基因融合的實體瘤

推薦劑量：

對於體表面積大於1㎡的成人或兒童患者，推薦劑量為100mg每次，每天兩次，與食物或不與食物同服皆可；

對於體表面積小於1㎡的兒童患者，推薦劑量為100mg/㎡（按體表面積計算）每次，每天兩次，與食物或不與食物同服皆可。

價格：每月約40萬港幣

2020年2月，《柳葉刀》公佈了一項彙總分析研究數據（包含了LOXO-TRK-14001研究、SCOUT研究和NAVIGATE研究），評估了拉羅替尼在NTRK融合陽性實體瘤患者中的長期療效以及安全性。

研究設計

納入了I期成人，I/II期兒科或II期青春期和成人試驗的患者。這些研究之間的一些資格標準有所不同。在該彙總分析中，年齡範圍從不到1個月到84歲；患有局部進展性或轉移性非中樞神經系統原發性病變；NTRK融合陽性實體瘤；以前接受過標準治療。這次的彙總分析包括之前接受拉羅替尼批准的55例患者。

該研究共納入了159例NTRK融合陽性癌症患者，接受了拉羅替尼治療。連續28天口服拉羅替尼治療，成人每天2次，劑量均為100 mg；兒童患者，多數情況下，劑量為100 mg / m 2（最大100毫克），每天2次。主要終點是客觀緩解率（ORR）。

這項研究中最常見的腫瘤類型是軟組織肉瘤（44％）、甲狀腺癌（16％）、唾液腺癌（13％）、肺癌（8％）、結腸癌（5％）、黑色素瘤（4％）、乳腺癌（3％），隨訪時間更長。

臨床數據

在可評估的153名患者中，客觀緩解率（ORR）高達79%(121/153)，完全緩解率（CR）達到16%（24/153），病情穩定（SD）達到12％（19/153），臨床獲益率（CBR）為91％。

在所有響應者中，中位響應時間為35.2個月，也就是說，這些患者平均的響應時間長達將近3年！中位無進展生存期（mPFS）達到了28.3個月，中位總生存期（mOS）長達44.4個月。

圖注：拉羅替尼治療NTRK融合陽性實體瘤的PFS和響應時間

安全性

在260例接受NTRK融合治療的患者中，最常見的治療相關的3或4級不良反應有：丙氨酸轉氨酶升高（3％）、

最常見的治療相關的嚴重不良反應有：丙氨酸轉氨酶升高（<1％）、天冬氨酸轉氨酶升高（<1％）、噁心（<1％）。沒有發生與治療相關的死亡。因此長期使用是安全的。

小結

拉羅替尼治療反應持久，需要強調的是，這樣的結果是在多數患者既往接受過治療、腫瘤類型和腫瘤遺傳學背景完全不相同的條件下獲得的，這款藥物的療效遠超許多具有專屬靶點藥物的治療療效！安全數據表明長期服用拉羅替尼是可行的。

【重要提示】本公號【全球好藥資訊】所有文章信息僅供參考，具體治療謹遵醫囑！

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