靶向治療是基於分子分型指導下的個體化精準治療。肺癌分子靶向治療必須依據分子標誌物的指引進行人群選擇。第11屆中國肺癌高峰論壇專家組已達成明確共識：對於腫瘤組織沒有特定基因變異的癌症患者，不必要使用針對這些靶點的靶向藥物，而EGFR基因突變狀態未知及野生型患者則首選化療。
當前的現狀是，中國晚期肺癌EGFR臨床基因檢測率不足30%，而靶向藥物的年銷售量卻接近15億。一些醫生在沒有檢測EGFR基因突變狀態的情況下就給患者使用靶向藥物，而不少患者在初治時不管自身是否有基因突變都要求使用此類昂貴的藥物。在靶點不明確的狀態下使用靶向藥物是“無的放矢”，不僅是個無效的問題，更是一個有害的問題。這種有害不僅表現在浪費大量金錢的方面，更主要的是靶向藥物可能會改變患者身體內的信號通路，為今後的治療帶來非常不利的影響。
2013年，在美國臨床腫瘤學會年度大會上，美國肺癌突變聯盟公佈了對938例肺腺癌患者進行的臨床隨訪和療效評估結果:264例找到了驅動基因並接受相應靶向治療的患者，他們的中位生存時間為3.5年；313例找到驅動基因但未接受靶向治療的患者的中位生存時間為2.4年；361例沒有檢測出驅動基因突變患者的中位生存時間為2.1年。
這項研究表明,有將近三分之二的肺腺癌患者存在已知的肺癌驅動基因突變,而針對驅動突變來進行特定的靶向治療可以改善患者的生存期。這份研究報告為全國常規多方位篩查肺癌患者基因突變的可行性和價值提供了有利的證據。
隨著基因檢測在世界範圍內轟轟烈烈地開展,dabrafenib、LDK378、AF802等新型靶向藥物也在為肺癌分子靶向治療不斷注入新的活力。前者針對BRAF陽性肺癌患者,LDK378和AF802則針對ALK陽性的肺癌患者。此外RET融合型、ROS1融合型等新型靶點的出現,更是為分子分型診治新模式的建立帶來了嶄新的生機,並使個體化治療的概念被運用於更多的肺癌患者。
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