預防治療是重型血友病A患者的理想治療方案，但是部分接受FⅧ治療的患者可能會產生FⅧ抗體，即抑制物。產生抑制物的患者在過去因為缺乏有效的預防治療藥物，出血更加難以控制。如何改善血友病A患者尤其是合併FⅧ抑制物患者的治療現狀，是臨床醫生目前面臨的難題。隨著艾美賽珠單抗的問世，血友病A患者看到了新的希望。深圳兒童醫院王纓教授就艾美賽珠單抗對血友病患者治療帶來的改變接受了醫脈通的採訪，內容整理如下。
王纓教授
1992年畢業於重慶醫科大學
1997年四川大學華西醫醫科大學學習，獲兒科血液碩士學位
深圳市血液學會委員
專注於兒童抗凝血，血友病的診治
目前血友病的治療主要通過注射FⅧ進行按需或預防替代治療，以減少出血事件的發生。然而，在替代治療過程中，會有20-30%的患者產生抑制物。存在抑制物的血友病A患兒相比無抑制物的患兒，在出血次數、嚴重程度、靶關節形成比例、慢性關節損傷等各方面都顯著增高。目前對伴抑制物的血友病患者可採用免疫耐受誘導（ITI）治療，即應用更大劑量、更頻繁的FⅧ注射來清除抑制物。但ITI的失敗率可達到約30%，同時治療費用相對高昂，對於患兒的家庭是極大的負擔。同時ITI治療的注射週期較長，患兒為接受長期注射FⅧ並反覆進行靜脈穿刺，對患兒的血管損傷很大。王纓教授表示，目前血友病A伴抑制物治療的不足之處主要在於，抑制物的產生導致治療難度加大，治療效果不理想。
對於既往存在FⅧ抑制物的血友病A患者基本採取按需治療，然而其療效存在諸多不確定性。ITI治療的成功率，受患者既往抑制物峰值、ITI前的抑制物滴度、ITI治療期間中斷和年齡等諸多因素影響。艾美賽珠單抗的出現，為存在抑制物的患者提供了療效可預知的預防治療方案。HAVEN 2研究顯示，伴FⅧ抑制物的血友病A患兒經過每週一次艾美賽珠單抗的預防治療，年化出血率僅0.3，零治療出血率達77%，治療52周後100%脫靶。艾美賽珠單抗療效確切，可預防或顯著減少血友病患兒的出血風險。很多患兒在接受治療三個月後能過上和正常兒童一樣的生活，生活質量明顯提高。這對於患兒和家庭來說，更是增加了對美好未來的希望。
因子類藥物必須通過靜脈輸注，患兒靜脈通路的建立存在許多挑戰，頻繁的靜脈注射不僅嚴重損傷靜脈，還會導致預防治療不能正常進行。並且長期的頻繁輸注會導致患兒依從性降低，當患兒減少或遺漏某次輸注後，兩次輸注的時間間隔越長，出血的風險越高。因此需要一種安全、有效、簡便的治療方式，改善患兒的生活質量。
王纓教授表示，艾美賽珠單抗不同於既往治療，採用皮下注射給藥，不受靜脈通路的限制，並且應用簡便，患者經簡單培訓即可在家裡進行自我注射。艾美賽珠單抗為血友病A患兒提供了一種更有效、更簡便、侵入性更小，並且可以根據患者的需要靈活選擇的治療方案，可顯著提高患兒的依從性。
艾美賽珠單抗具有良好的應用前景，極大地改善了血友病預防治療的途徑。首先艾美賽珠單抗具有確切的療效，伴抑制物的患兒零治療出血率高達77%。其次，皮下注射的給藥方式可顯著提高患兒依從性，由於其用藥頻率較低，我國採用一週一次，在國外已批准維持期2周或4周使用一次。王纓教授表示，就目前來看未來血友病的預防治療，如要超越艾美賽珠單抗，取得更加高效的治療方法，可能需在基因治療方面進行一些探索。但基因治療在血友病A中尚存在一些困難，而在血友病B中已經進入臨床試驗階段，希望未來有機會投入到血友病的預防治療中。
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