预防治疗是重型血友病A患者的理想治疗方案，但是部分接受FⅧ治疗的患者可能会产生FⅧ抗体，即抑制物。产生抑制物的患者在过去因为缺乏有效的预防治疗药物，出血更加难以控制。如何改善血友病A患者尤其是合并FⅧ抑制物患者的治疗现状，是临床医生目前面临的难题。随着艾美赛珠单抗的问世，血友病A患者看到了新的希望。深圳儿童医院王缨教授就艾美赛珠单抗对血友病患者治疗带来的改变接受了医脉通的采访，内容整理如下。
王缨教授
1992年毕业于重庆医科大学
1997年四川大学华西医医科大学学习，获儿科血液硕士学位
深圳市血液学会委员
专注于儿童抗凝血，血友病的诊治
目前血友病的治疗主要通过注射FⅧ进行按需或预防替代治疗，以减少出血事件的发生。然而，在替代治疗过程中，会有20-30%的患者产生抑制物。存在抑制物的血友病A患儿相比无抑制物的患儿，在出血次数、严重程度、靶关节形成比例、慢性关节损伤等各方面都显著增高。目前对伴抑制物的血友病患者可采用免疫耐受诱导（ITI）治疗，即应用更大剂量、更频繁的FⅧ注射来清除抑制物。但ITI的失败率可达到约30%，同时治疗费用相对高昂，对于患儿的家庭是极大的负担。同时ITI治疗的注射周期较长，患儿为接受长期注射FⅧ并反复进行静脉穿刺，对患儿的血管损伤很大。王缨教授表示，目前血友病A伴抑制物治疗的不足之处主要在于，抑制物的产生导致治疗难度加大，治疗效果不理想。
对于既往存在FⅧ抑制物的血友病A患者基本采取按需治疗，然而其疗效存在诸多不确定性。ITI治疗的成功率，受患者既往抑制物峰值、ITI前的抑制物滴度、ITI治疗期间中断和年龄等诸多因素影响。艾美赛珠单抗的出现，为存在抑制物的患者提供了疗效可预知的预防治疗方案。HAVEN 2研究显示，伴FⅧ抑制物的血友病A患儿经过每周一次艾美赛珠单抗的预防治疗，年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，治疗52周后100%脱靶。艾美赛珠单抗疗效确切，可预防或显著减少血友病患儿的出血风险。很多患儿在接受治疗三个月后能过上和正常儿童一样的生活，生活质量明显提高。这对于患儿和家庭来说，更是增加了对美好未来的希望。
因子类药物必须通过静脉输注，患儿静脉通路的建立存在许多挑战，频繁的静脉注射不仅严重损伤静脉，还会导致预防治疗不能正常进行。并且长期的频繁输注会导致患儿依从性降低，当患儿减少或遗漏某次输注后，两次输注的时间间隔越长，出血的风险越高。因此需要一种安全、有效、简便的治疗方式，改善患儿的生活质量。
王缨教授表示，艾美赛珠单抗不同于既往治疗，采用皮下注射给药，不受静脉通路的限制，并且应用简便，患者经简单培训即可在家里进行自我注射。艾美赛珠单抗为血友病A患儿提供了一种更有效、更简便、侵入性更小，并且可以根据患者的需要灵活选择的治疗方案，可显著提高患儿的依从性。
艾美赛珠单抗具有良好的应用前景，极大地改善了血友病预防治疗的途径。首先艾美赛珠单抗具有确切的疗效，伴抑制物的患儿零治疗出血率高达77%。其次，皮下注射的给药方式可显著提高患儿依从性，由于其用药频率较低，我国采用一周一次，在国外已批准维持期2周或4周使用一次。王缨教授表示，就目前来看未来血友病的预防治疗，如要超越艾美赛珠单抗，取得更加高效的治疗方法，可能需在基因治疗方面进行一些探索。但基因治疗在血友病A中尚存在一些困难，而在血友病B中已经进入临床试验阶段，希望未来有机会投入到血友病的预防治疗中。
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