一石激起千層浪，全球基因治療行業整合預期升溫。
2月25日，瑞士製藥巨頭羅氏控股（Roche Holding）宣佈簽約，以43億美元收購基因治療的領導者Spark Therapeutics（以下簡稱：Spark）。交易將於2019年第二季度完成。
此次，羅氏勢在必得，收購Spark股票報價114.5美元，較其上週五收盤價溢價122%。
美國最昂貴的藥物
Spark成立於2013年3月，是一家基因療法的明星公司。其管線非常豐富，涵蓋了遺傳性眼病、血友病、溶酶體貯積症、以及神經退行性疾病。
Spark首款基因療法Luxturna已於2017年12月獲批上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。這也是首款“體內給藥式”的基因療法。
Spark 公司的Luxturna
美國FDA局長Scott Gottlieb博士在Luxturna獲批的官方通告中指出這是基因療法領域的又一個“第一次”，並強調說，這一里程碑彰顯了基因療法治療廣泛疾病的潛力。
Luxturna的最終上市售價定為85萬美元。據幾家媒體報道，Luxturna是美國市場上最昂貴的藥物。
去年，Luxturna為Spark帶來了2700萬美元的銷售額。除Luxturna銷售外，該公司的其他收入來源為與輝瑞和諾華的產品開發許可的合同收入。
雖然有天價藥坐鎮，Spark去年的營收僅為6470萬美元，淨虧損7880萬美元。儘管該公司業績較之前有所改善，但由此看來，羅氏需要付出不小代價才能從這筆收購中獲利。
除了Luxturna之外，羅氏更看中的是Spark的核心資產SPK-8011，這是一種用於治療A型血友病的新型基因療法，預計將於2019年開始臨床第三階段。
對於羅氏來說，SPK-8011將為他擴衝血友病治療部門。就在2017年，FDA批准了羅氏用於治療A型血友病的重磅藥Hemlibra，分析師預計該藥將成為年銷量超十億的重磅炸彈。
2019年1月，羅氏財報顯示，Hemlibra是其最大的增長引擎之一，僅第四季度的銷售額就超過了1億瑞士法郎（約1億美元）。
如果Spark的血友病基因療法獲得成功，羅氏可以通過收購Spark，擴大在該領域的影響力。這將為羅氏與武田製藥（Takeda Pharmaceutical）和賽諾菲（Sanofi）等巨頭的競爭中獲得優勢。
羅氏首席執行官Severin Schwan在評論此次交易時表示，“Spark公司在基因療法領域的專業知識可能為疾病提供新療法。例如，Spark公司就為A型血友病患者提供了新的治療選擇。”並指出，Spark將繼續留在費城，作為羅氏集團內的獨立公司運營。
輝煌背後的潛在危機
羅氏成立於1896，是全球最大的製藥和診斷的先驅，也是糖尿病管理領域的領跑者。
2月1日，羅氏發佈2018年年報。年報顯示，2018年公司實現營業收入581億美元，同比增長7%；淨利潤101億美元，同比增長23%。
根據年報，製藥和診斷為羅氏兩大關鍵業務。2018年，製藥業務實現收入449.53億美元，同比增長7.31%，收入佔比為77%；診斷業務實現收入131.68億美元，同比增長7.31%，收入佔比為23%。
在利潤高增長的光環下，暗藏著業績下滑危機。
對羅氏而言，今年將是最為危險的一年，羅氏有三款重磅品種在2019年在美國是去專利保護。
今年，羅氏的Avastin（阿瓦斯汀）、Herceptin（赫賽汀）、Tarceva（特羅凱）在美國將面臨嚴峻的降價競爭。安進手裡的阿瓦斯汀生物類似物將是該藥的主要競品，不過受法律糾紛案影響，該藥在2019年上市的可能性較小。
但羅氏另一款主要產品Rituxan的降價競爭可能在2019年愈演愈烈。該藥治療血液癌症的關鍵專利已於2018年底在美國過期。仿製藥巨頭Teva（梯瓦）和生物製藥公司Celltrion（賽特瑞恩）的生物類似藥Truxima，已分別於2017年7月和2018年11月獲得EMA和FDA的批准，預計將於2019年上半年正式上市。
Rituxan去年在美國的銷售額為44億美元，幾乎是阿瓦斯丁(Avastin)和赫賽汀(Herceptin)的總和。因此，Rituxan的銷售下滑將對羅氏造成巨大的財務影響。
百年羅氏未雨綢繆，在去年就開始佈局熱門領域。
在2018年收購Foundation Medicine、Flatiron Health和Ignyta三家公司，更讓羅氏在個體化醫療戰略佈局上如虎添翼。
2017年年尾，羅氏以17億美元收購腫瘤靶向治療公司Ignyta，其核心資產entrectinib被FDA授予突破性藥物資格，該收購在2018年第一季度完成。
2018年年初，羅氏以19億美元收購腫瘤大數據公司Flatiron Health。後者是腫瘤電子醫療記錄（HER）軟件開發領域的領先者，有著大量來自癌症研究的真實數據。
2018年年中，羅氏以34.4億美元收購基因測序公司Foundation Medicine，標的公司識別患者癌症中的基因突變，從而輔助靶向治療、免疫治療，以及臨床試驗。
炙手可熱的基因療法
加快向外擴張的腳步的羅氏瞄上了基因療法。
相比傳統醫療手段，以基因技術為基礎的基因治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，並能大大減輕患者痛苦，其應用被業內普遍看好。目前，多項基因治療技術均已取得重大進展，並有望在近期進入應用階段。
據Grand View Research的預測，到2026年，全球基因治療市場規模預計將達到3,954萬美元，在預測期內，其複合年增長率將超過19.0％。現有千餘種在研管線預計將在2020年末進入市場，基因治療市場爆發在即。
國際大型生物製藥公司也紛紛通過併購或合作的方式進一步深入基因治療領域，如輝瑞與 Bamboo、新基與Juno、諾華與AveXis等。
基因療法不僅是醫藥公司的必爭之地，擁有敏銳嗅覺的金融資本也爭相佈局。
就在今年1月底，老牌的槓桿收購天王KKR繼續加碼基因靶向療法，向BridgeBio Pharma追加投資。（相關閱讀：KKR加碼基因靶向療法，向BridgeBio Pharma追加投資）
基因療法作為之前冷門的領域，現在已經成為各公司爭相佔領的熱門賽道。據Grand View Research統計，在眾多投資者的支持下，小型初創公司的數量激增，強有力地推動基因治療市場增長。不過，像其他領域的發展軌跡一樣，現在“百花爭豔”的基因治療領域，終將被大勢所趨的併購潮打破，形成基因治療領域的巨無霸，而擁有更多有競爭力管線的公司將在未來爆發巨大的吸引力。
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