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CRISPR-Cas9是一種由美國首創的基因技術，通過DNA剪切、拼接技術能夠治療多種遺傳性疾病，可以說，CRISPR-Cas9的誕生為醫藥和農業領域帶來了革命性鉅變。然而，最近發表在《Nature Medicine》上的一項研究表明，接受CRISPR-Cas9治療後，患者體內有較大可能性會形成腫瘤、身患癌症，這一報道立即讓這項被譽為可以改變世界的強大技術受到強烈質疑…
起初，蓋茨投資的美國生物醫藥公司EditasMedicine首次研發出了這種名為CRISPR-Cas9的基因治療法，但由於受到倫理道德方面的限制，這項技術始終未能投入人體試驗。相反，科研環境相對寬鬆的中國迅速發力成為全球公認的CRISPR-Cas9技術領導者，並進行了多項臨床試驗。國際頂級期刊《Nature》就曾在2016年發出重磅消息，稱中國科學家將有望展開全球首例CRISPR-Cas9人體試驗。
不過，這一全球生命科學最熱門的技術領域尚未成熟，就有研究發現CRISPR-Cas9的巨大弊端——治癌！
研究發現，人體內的p53基因對通過CRISPR-Cas9技術產生的新基因組具有天然的抵抗效果。p53基因又稱人體抑癌基因，在人體中就好比是一道免疫系統，專門清除細胞中受損的 DNA從而起到預防腫瘤的作用。也就是說，正是由於p53基因的存在，我們才能免受大多數腫瘤的侵擾，而一旦p53基因功能紊亂，患癌概率就會大大增加。
當研究人員使用CRISPR-Cas9技術來剪切和替換人體細胞中的某些DNA時，p53會自動激活導致受編輯後的細胞“自殺”而亡。這一過程導致CRISPR-Cas9失去了根本的意義，即相當於一次無效的治療。而一旦選擇出無p53活性的細胞移植到人體內, 這些細胞就會不斷遺傳下去，導致患者不具備抵抗腫瘤的能力，更易於患癌。
雖然現有的研究只是“初步結果”，尚不清楚這些發現最終是否會在臨床研究中體現出來，但這一弊端的嚴重性容不得一絲馬虎，因研究不完善而造成的後果將是不可預料的，這也是為什麼能夠如此強烈地引發人們對 CRISPR 基因治療安全性的擔憂。作為現階段CRISPR-Cas9技術的主要領導者中國而言，更必須足夠重視這一問題的嚴重性。
無論如何，我們依然有理由相信，隨著科學的進步，總有一天CRISPR-Cas9會讓我們的未來充滿光明！
參考文獻：1. p53 inhibits CRISPR–Cas9 engineering in human pluripotent stem cells, Nature Medicine, 2018, doi.org/10.1038/s41591-018-0050-6.
2. CRISPR–Cas9 genome editing induces a p53-mediated DNA damage response, Nature Medicine, 2018, doi.org/10.1038/s41591-018-0049-z.
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