當地時間3月4日，全球領先的製藥公司艾爾建（Allergan） 和基因編輯“大神”張鋒博士領銜的基因組編輯公司Editas Medicine宣佈，在俄勒岡健康科學大學 Casey Eye 研究所進行的BRILIANCE 臨床試驗中，已完成首例患者給藥。BRILLIANCE臨床試驗是一項1/2期研究，旨在評估 AGN-151587（ EDI-101）用於治療LCA10患者。值得注意的是，這是世界上首個患者體內給藥的 CRISPR 基因編輯療法。
圖片來源：Editas Medicine官網
據瞭解，AGN-151587是一種通過亞視網膜注射給藥的實驗性藥物，目前正在開發中，用於治療 Leber 先天性黑矇病10（ LCA10）。LCA是一類遺傳性視網膜退行性病變，至少有18個不同基因上的突變可能導致這一罕見疾病。它是導致遺傳性兒童失明的最常見原因。全球發病率大約在每10萬名兒童中有2-3例。最常見的LCA類型為LCA10，它是由於在CEP290基因上的突變導致，大約佔LCA患者總數的20-30%。
具體來說，EDIT-101是Editas和艾爾建公司合作開發的基於CRISPR基因編輯技術的在研療法。它將編碼Cas9的基因和兩個指導RNA（gRNA ）裝載進AAV5病毒載體。EDIT-101將通過視網膜下注射直接注射到患者感光細胞附近，將基因編輯系統遞送到感光細胞中。當感光細胞表達基因編輯系統時，gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變，從而改善感光細胞功能，為患者帶來臨床益處。
2018年11月，美國FDA接受了EDIT-101的IND申請，允許Editas Medicine開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的臨床試驗。彼時，Editas Medicine公司表示，“EDIT-101有望成為世界上第一款在人體內使用的CRISPR療法。”如今一語中的。
此次試驗將評估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。 Editas Medicine部分研發管線，圖片來源：Editas Medicine官網
“這次給藥是一次真正具有歷史意義的事件，”Editas Medicine總裁兼首席執行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 臨床試驗的首例患者給藥，標誌著 CRISPR 藥物在治療諸如 LCA10等破壞性疾病方面的前景和潛力。”
“目前 LCA10患者尚無經過批准的治療方案。多年來，艾爾建（Allergan）一直堅定地致力於推進眼部護理治療。”Allergan 董事長兼首席執行官Brent Saunders 表示：“在這一歷史性臨床試驗中，第一位患者接受治療後，我們邁出了推進 AGN-151587臨床計劃的重要一步，也朝著為LCA10患者打破無藥可醫的目標邁進了一步。”
[1] Allergan and Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10
[2] EditasMedicine公司EDIT-101治療LCA10獲FDA批准開展人類臨床試驗
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