FDA新药获批详情
K药获批新适应症，成首款治疗NMIBC的PD-1疗法
2020年1月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕博利珠单抗（pembrolizumab）（KEYTRUDA，Merck＆Co. Inc.）用于治疗对卡介苗（BCG）无反应，高风险，伴或不伴乳头状瘤，携带原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（ NMIBC），其不适合或已经选择不进行膀胱切除术的患者。
在KEYNOTE-057（一项多中心单臂试验）临床试验中，招募了148例高危NMIBC患者，其中96例患有BCG无反应的CIS（伴或不伴乳头状瘤）。患者接受“帕博利珠单抗 200 mg q3w”治疗，直至出现不可接受的毒性、持续或复发的高风险NMIBC、或疾病进展，或在无疾病进展的情况下治疗达24个月。
结果表明，96例高危，对BGC无反应，伴CIS的NMIBC患者的完全缓解（CR）率为41% （95% CI：31，51），中位缓解持续时间（mDOR）为16.2个月（0.0+，30.4+）。在缓解的患者中，有46％的患者缓解时间长达12个月。
安全性方面，接受帕博利珠单抗治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥10%）为疲乏、腹泻、皮疹、瘙痒、肌肉骨骼疼痛、血尿、咳嗽、关节痛、恶心、便秘、尿路感染、周围水肿、甲状腺功能减退和鼻咽炎。
推荐用量，帕博利珠单抗200mg，每三周一次。
FDA批准Avapritinib治疗无法切除或转移性的胃肠道间质瘤
2020年1月9日，美国食品药品监督管理局批准了Avapritinib （AYVAKITTM，Blueprint Medicines Corporation）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括D842V突变）的无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。Avapritinib是首个被批准用于携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。
NAVIGATOR（NCT02508532，一项多中心、单臂、开放标签的试验），招募了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38名携带PDGFRA D842V突变的患者。
结果表明，对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，客观缓解率（ORR）为84% （95% CI：69%，93%），CR率为7%，部分缓解（PR）率为77%。对于携带PDGFRA D842V突变的亚组，ORR为89% （95% CI：75%，97%），CR率为8%，PR率为82%。所有患者的中位随访时间为10.6个月（0.3至24.9个月），mDOR没有达到；携带外显子18突变的缓解患者中，有61％的患者持续反应时间≥6个月（持续反应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。
安全性方面，接收Avapritinib治疗最常见的不良反应（发生率≥20%）为水肿、恶心、疲劳/虚弱、认知障碍、呕吐、食欲减退、腹泻、发色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹、头晕。
推荐剂量，Avapritinib 300mg，每日一次，空腹服用（饭前一小时和饭后两小时服用）。
FDA批准Tazemetostat用于治疗不能完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤
2020年1月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tazemetostat （TAZVERIK，Epizyme，Inc.）用于治疗≥16岁，不能完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。
EZH-202（NCT02601950，多中心，多队列，单臂的试验），招募了经组织学确诊的转移性或局部晚期上皮样肉瘤的患者。患者要求为INI1缺失携带者（使用当地的检测方法），且ECOG体能状态评分为0-2分。患者每日两次口服Tazemetostat 800 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
结果表明，第5队列中62位患者的ORR为15％（95％CI：7％，26％），CR率为1.6％，PR率为13％。在那些有反应的患者中，有67％的患者DOR≥6个月。
安全性方面，最常见的不良反应（发生率≥20％）为疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。
推荐剂量，Tazemetostat 800mg，每日两次，与食物一起或不一起口服。
NMPA新药获批详情_
2020年1月21日，罗氏Kadcyla（恩美曲妥珠单抗，中文商品名赫赛莱）在中国的上市申请（JXSS1900012/3）获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，单药用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。成为中国批准上市的首个抗体偶联药物（ADC），也填补了我国HER2阳性乳腺癌患者在新辅助治疗后未达到病理完全缓解（pCR）的治疗空白。
FDA临床试验查询 NMPA 点击下方阅读全文
閱讀更多 醫悅匯 的文章
