FDA新藥獲批詳情
K藥獲批新適應症，成首款治療NMIBC的PD-1療法
2020年1月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准帕博利珠單抗（pembrolizumab）（KEYTRUDA，Merck＆Co. Inc.）用於治療對卡介苗（BCG）無反應，高風險，伴或不伴乳頭狀瘤，攜帶原位癌（CIS）的非肌層浸潤性膀胱癌（ NMIBC），其不適合或已經選擇不進行膀胱切除術的患者。
在KEYNOTE-057（一項多中心單臂試驗）臨床試驗中，招募了148例高危NMIBC患者，其中96例患有BCG無反應的CIS（伴或不伴乳頭狀瘤）。患者接受“帕博利珠單抗 200 mg q3w”治療，直至出現不可接受的毒性、持續或復發的高風險NMIBC、或疾病進展，或在無疾病進展的情況下治療達24個月。
結果表明，96例高危，對BGC無反應，伴CIS的NMIBC患者的完全緩解（CR）率為41% （95% CI：31，51），中位緩解持續時間（mDOR）為16.2個月（0.0+，30.4+）。在緩解的患者中，有46％的患者緩解時間長達12個月。
安全性方面，接受帕博利珠單抗治療的患者最常見的不良反應（發生率≥10%）為疲乏、腹瀉、皮疹、瘙癢、肌肉骨骼疼痛、血尿、咳嗽、關節痛、噁心、便秘、尿路感染、周圍水腫、甲狀腺功能減退和鼻咽炎。
推薦用量，帕博利珠單抗200mg，每三週一次。
FDA批准Avapritinib治療無法切除或轉移性的胃腸道間質瘤
2020年1月9日，美國食品藥品監督管理局批准了Avapritinib （AYVAKITTM，Blueprint Medicines Corporation）用於治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括D842V突變）的無法切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成年患者。Avapritinib是首個被批准用於攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者的療法。
NAVIGATOR（NCT02508532，一項多中心、單臂、開放標籤的試驗），招募了43名攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者，其中包括38名攜帶PDGFRA D842V突變的患者。
結果表明，對於攜帶PDGFRA外顯子18突變的患者，客觀緩解率（ORR）為84% （95% CI：69%，93%），CR率為7%，部分緩解（PR）率為77%。對於攜帶PDGFRA D842V突變的亞組，ORR為89% （95% CI：75%，97%），CR率為8%，PR率為82%。所有患者的中位隨訪時間為10.6個月（0.3至24.9個月），mDOR沒有達到；攜帶外顯子18突變的緩解患者中，有61％的患者持續反應時間≥6個月（持續反應的患者中有31％的隨訪時間少於6個月）。
安全性方面，接收Avapritinib治療最常見的不良反應（發生率≥20%）為水腫、噁心、疲勞/虛弱、認知障礙、嘔吐、食慾減退、腹瀉、髮色改變、流淚增多、腹痛、便秘、皮疹、頭暈。
推薦劑量，Avapritinib 300mg，每日一次，空腹服用（飯前一小時和飯後兩小時服用）。
FDA批准Tazemetostat用於治療不能完全切除的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤
2020年1月23日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Tazemetostat （TAZVERIK，Epizyme，Inc.）用於治療≥16歲，不能完全切除的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤患者。
EZH-202（NCT02601950，多中心，多隊列，單臂的試驗），招募了經組織學確診的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤的患者。患者要求為INI1缺失攜帶者（使用當地的檢測方法），且ECOG體能狀態評分為0-2分。患者每日兩次口服Tazemetostat 800 mg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。
結果表明，第5隊列中62位患者的ORR為15％（95％CI：7％，26％），CR率為1.6％，PR率為13％。在那些有反應的患者中，有67％的患者DOR≥6個月。
安全性方面，最常見的不良反應（發生率≥20％）為疼痛、疲勞、噁心、食慾下降、嘔吐和便秘。
推薦劑量，Tazemetostat 800mg，每日兩次，與食物一起或不一起口服。
NMPA新藥獲批詳情_
2020年1月21日，羅氏Kadcyla（恩美曲妥珠單抗，中文商品名赫賽萊）在中國的上市申請（JXSS1900012/3）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）正式批准，單藥用於接受了紫杉烷類聯合曲妥珠單抗為基礎的新輔助治療後仍殘存侵襲性病灶的HER2陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。成為中國批准上市的首個抗體偶聯藥物（ADC），也填補了我國HER2陽性乳腺癌患者在新輔助治療後未達到病理完全緩解（pCR）的治療空白。
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