近日，美國FDA宣佈批准葛蘭素史克（GSK）的Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法上市，成為FDA批准的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創新療法，用於治療患有系統性紅斑狼瘡（SLE）的兒童患者。
Benlysta是一款人源化的單克隆抗體，能夠特異性地與BLyS（B淋巴細胞刺激因子）結合，抑制B細胞的生存。從機理上看，這款藥物能夠有效抑制自身反應性的B細胞，並讓B細胞不容易分化成生產免疫球蛋白的漿細胞。
系統性紅斑狼瘡是一種慢性的自身免疫疾病，無法治癒。罹患系統性紅斑狼瘡的兒童患者雖並不多見，其病情發展卻比成人患者要來得更為猛烈。相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經系統會更容易受到侵害，他們因此出現嚴重器官損傷和併發症的風險也來得更高。
最近，在一項研究裡，93名罹患系統性紅斑狼瘡的兒童患者接受了長達52周的Benlysta靜脈輸注治療。研究人員們發現，相比接受安慰劑 + 標準療法的兒童患者，接受Benlysta + 標準療法的患者中，有更高比例達到了SLE緩解指數（SRI-4），即本研究的臨床終點。而且，治療組的兒童出現嚴重爆發（severe flare）的風險更低，兩次爆發之間的間隔時間也更長。這些療效與安全性的數據證明了Benlysta治療兒童患者的潛力。
兒童紅斑狼瘡患者用來治療的方案非常有限，Benlysta的加速批准意味著美國的兒童患者有了一款創新，經過FDA批准的療法，能幫助他們管理這一難治且影響生活的自身免疫疾病。
內容整合自：新浪醫藥
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