说道肌肉萎缩症，也就是人们常说的渐冻症，大家可能首先会想到大名鼎鼎的英国物理学家和宇宙学家：史蒂芬.霍金。
21岁被诊断出患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症 ，导致他的后半生都是在轮椅上度过，只能通过脸部肌肉来控制电脑，帮助他表达思维。
肌肉萎缩症是一种罕见的退行性遗传疾病，肌肉会随时间的延长而逐渐退化。一般情况下，被诊断出患有肌肉萎缩症的患者，五年内的存活率只有10%。难以想象，"渐冻人"在出现症状的那天开始，就面临着今天是腿不能动，明天是手没有知觉，后天是整个身体都不受自己控制的那种恐慌感...而目前为止没有可以治疗肌肉萎缩症的方法。
最近英国哥伦比亚大学（UBC）和斯坦福大学的研究人员发现了一项可以克服目前干细胞治疗障碍的新技术。
UBC和斯坦福大学的研究人员对于使用干细胞辅助肌肉组织再生治疗肌肉萎缩症很感兴趣。因为干细胞具有分化产生组成人体特定组织新细胞的潜能，所以科学家们对干细胞给予了厚望。理论上，干细胞可以产生新组织替代受损的组织。
图片来源：Cell Stem Cell
但是科学家们却鲜有成功，尤其是对于肌肉，因为干细胞一旦从实验室培养皿中分离出来就开始分化，不再是干细胞，而是形成了特定的组织。就肌肉萎缩症而言，肌肉干细胞会停止分裂、分化形成肌纤维，而肌纤维的移植效果并不好。
"干细胞就像面粉一样，它们可以形成任何事物，但是一旦成型，就不再是面粉。"UBC医学遗传学教授、生物医学研究中心、生物医学工程学院教授、该研究通讯作者Fabio Rossi博士说道。"问题在于所有的干细胞都会变为'面包'，但我们希望它们维持面粉的状态，这样它们就可以不断复制创造足够的可以用于移植并有效再生组织的细胞。"
但是，令人惊喜的是，研究人员发现一个叫做
Setd7的蛋白，它在控制干细胞生长上起到决定性的作用，并在干细胞分化为肌纤维过程中起到关键作用。研究人员利用一种药物来抑制Setd7蛋白，防止干细胞分化，这样干细胞就会不断分裂。随后他们将干细胞移植到肌肉萎缩症小鼠模型的后腿上，发现这些细胞与肌肉很好地融合在一起，再生出了组织并提高了肌肉的强度。"这项发现揭示了一种增强肌肉干细胞治疗效果的新方法，而这种方法可以让干细胞在移植到受损组织后，达到促进组织再生并改善肌肉功能的效果。"研究第一作者、UBC博士后研究员、STEMCELL科技资深科学家Robert Judson说道。
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