近日，美国FDA批准了药物tisagenlecleucel（Kymriah）用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，且患者经历过两种及以上的系统治疗。
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常见的一种类型，大约占30-40%，多见于中老年人，中国40-50岁居多。近年来，随着新药的问世，再加治疗方案的不断完善和造血干细胞移植的综合运用，对这种类型的淋巴瘤治疗效果不错，一半以上可以治愈。
FDA的批准是基于一项名为JULIET的开放标签、多中心的单臂Ⅱ期临床研究，招募了160名复发或难治性DLBCL患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，包括利妥昔单抗（rituximab）和蒽环类药物（anthracycline），或者在接受自体造血干细胞移植（HSCT）后病情复发。有106名患者接受了Kymriah输注。68名可评价疗效的患者中位年龄为56岁（范围22-74岁），其中71%的患者为男性。78%的患者患有DLBCL，22%的患者则患有FL转化的DLBCL（17%属于高度）。有44%的患者先前接受过自体HSCT。患者之前接受治疗的平均次数是3（范围1-6）。
结果显示，采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率（ORR）达到50%（95%CI，38%-62%），完全缓解率（CR）为32%，部分缓解率为18%。应答的中位时间尚未达到。在106例接受输注的患者中至少有20%发生了各种级别的不良事件，包括细胞因子释放综合征（CRS），感染，发热，腹泻，恶心，疲劳，低血压，水肿和头痛。25%的患者发生了3/4级感染；有23%的患者发生严重或威胁生命的CRS。18%的治疗患者发生3/4级神经系统事件。有11%的患者出现严重或危及生命的脑病。神经系统不良事件与任何患者死亡无关，也没有脑水肿病例导致患者死亡。
Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，在2017年8月，Kymriah成为美国首个被FDA批准的细胞疗法，用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的难治性或二次以上的复发患者。
深受疾病困扰的患者，经历过多次化疗，其中有许多还经历了失败的干细胞移植。此次批准意味着临床上有了一项新的治疗选择，可以达到并保持长期疗效，无需进行干细胞移植，并且该疗法的安全性稳定，可以为淋巴瘤患者带来福音。
上图为香港特区肿瘤中心整理的治疗淋巴瘤的相关靶向药物，希望这些药物早日来到中国患者身边，为中国患者的健康保驾护航。
特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内地注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。
閱讀更多 深圳抗癌網 的文章
