近日，瑞德西韋（remdesivir）又再度迴歸輿論視野。這一次，引發關注的是其原研方吉利德（Gilead Sciences）主動要求撤銷這款明星藥品的孤兒藥資格。這一行為，讓不少市場人士大呼看不懂。
對於此事，吉利德沒有直接給予原因解釋，僅在3月26日向《國際金融報》記者披露了其關於申請取消瑞德西韋孤兒藥資格的聲明。該聲明稱，“吉利德已經向美國食品藥品管理局（FDA）提交申請，要求取消其授予新型冠狀病毒肺炎的在研抗病毒藥物瑞德西韋的孤兒藥資格，同時放棄與該資格認定相關的所有權益。”
據悉，2020年3月初，吉利德尋求並隨後獲得了瑞德西韋作為新型冠狀病毒肺炎潛在治療方案的孤兒藥資格。短期之內，由向FDA申請瑞德西韋孤兒藥資格，到如今主動放棄，吉利德經歷了什麼？選擇放棄孤兒藥資格認定的原因又有哪些？
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孤兒藥資格認定爭議大
“孤兒藥”，也稱“罕見病藥”。在美國，罕見疾病的定義是患病人數小於20萬人的疾病。FDA的孤兒藥資格認定項目旨在激勵藥企開發治療罕見病或應對罕見狀況的藥物及生物製品，獲得該項認定後，企業可以享受稅收抵免等政策支持，並獲得該藥物7年市場獨佔權。
此前，在獲得“孤兒藥”資格後，吉利德可謂是“快被唾沫淹死了”。其中，美國當地的質疑聲最為強烈。美國非營利消費者倡導組織Public Citizen及其他健康組織還向吉利德的首席執行官Daniel O’Day致信，要求他改變立場。信件稱，“這是一項不合理的程序濫用，原本孤兒藥法案是旨在激勵研究和開發治療罕見疾病的。把COVID-19稱為罕見病，是對人們經受痛苦的嘲笑，這是利用法律的漏洞從致命的大流行病中牟利。”
所謂“法律漏洞”涉及孤兒藥法案被濫用的爭議。這其中就涉及孤兒藥資格可以被企業用來在壟斷市場內進行抬高藥價等行為。不少孤兒藥隨著後期科研持續開發，最終都擁有龐大的適應症病患族群。例如，擁有孤兒藥資格的“藥王”修美樂，長期以來都是全球最暢銷藥物之一。但按照法案，是否被認定為孤兒藥，只依照認證申請時對應病症在美國患病人數不足20萬來判定。換言之，即使未來患病人數遠超20萬人，孤兒藥資格依然有效。
當下，全球累計新冠肺炎確診病例已經突破50萬，美國已經突破8萬，所以瑞德西韋孤兒藥資格認定爭議大。
有評論人士認為，輿論壓力之下，吉利德不得不主動放棄孤兒藥資格。但是，也有評論人士認為，撤銷孤兒藥資格，也是吉利德處於企業商業利益的考量。隨著新冠疫情蔓延，藥物研究工作持續推進。如果未來瑞德西韋作為適應症為新冠病毒感染的孤兒藥上市，考慮到藥品可及性與競爭力，藥價會受到約束，不如現在放棄與孤兒藥資格相關的所有優惠權益。
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藥物研發工作持續推進
此前，由於擁有孤兒藥資格，可以免除在提交新藥申請之前提供兒科研究計劃的要求。一般情況下，該過程的審評時間可能長達210天。那麼，孤兒藥資格的撤銷，會對藥物研發進展有何影響？對於此問題，吉利德方面對《國際金融報》記者表示，“吉利德認識到新型冠狀病毒肺炎大流行造成的緊急公共衛生需求。公司正在盡全力推進瑞德西韋的快速開發，並將及時提供情況更新。”
此外，吉利德方面還提出，“吉利德有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續對瑞德西韋監管審評的快速推進。公司與監管機構最近的溝通互動表明，與瑞德西韋治療新型冠狀病毒肺炎相關的材料提交和審評正在加速。”
業內人士指出，是否擁有孤兒藥資格和藥物是否能順利上市並沒有直接關係，一切要依靠臨床試驗數據。根據哈佛此前研究的數據顯示，從1983年法案推出到2017年，獲得“孤兒藥資格”的藥物，只有14.6％得到了最終許可。
值得一提的是，早在2015年FDA就已給予瑞德西韋在治療埃博拉病毒這個適應症上的孤兒藥資格認定，但最終由於瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床試驗失敗，未能獲批上市。目前，除了中國，瑞德西韋已在全球各地開展臨床試驗。
今年2月份，中國國家藥監局已經批准中日友好醫院和中國醫學科學院在感染新冠肺炎的患者中開展瑞德西韋三期臨床試驗，預計試驗結果於4月27日公佈。
本文源自國際金融報
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