A型血友病----Esperoct美國上市治療A型血友病

A型血友病----Esperoct美國上市治療A型血友病

Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP) 是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產品NovoEight(turoctocog alpha),開發用於A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術能夠延長重組凝血因子VIII的循環半衰期,從而減少靜脈給藥次數,並降低出血發作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點位於turoctocog alfa截斷的B結構域內。N8-GP是一種B結構域修飾的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內源性FVIII和turoctocog alfa相同。與標準半衰期因子VIII產品相比,Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍,在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。與需要多次靜脈輸注的標準半衰期VIII產品相比,Esperoct可幫助A型血友病患者維持較高的凝血因子VIII水平的時間更長,這將有助於減少出血頻率,減少給藥次數。

2020年02月10日 諾和諾德(Novo Nordisk)宣佈Esperoct在美國上市銷售,用於A型血友病成人及兒童患者:

1)常規預防性治療,以預防或降低出血發作頻率

3)圍手術期出血管理

Esperoct的批准,基於在A型血友病中開展的規模最大、時間最長的臨床項目PATHFINDER的數據,共有5項跨國研究,涉及270例患者。該項目評估了Esperoct用於成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。

結果顯示,Esperoct通過一種簡單的、固定劑量給藥方案(成人和青少年每4天一次、兒童每3-4天[每週2次]一次),在重度A型血友病(內源性FVIII活性<1%)患者中可提供有效的常規預防。

在成人及青少年(≥12歲)患者中,Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時,能夠提供有效的預防作用,並維持低至1.18次事件的年平均出血率(ABR)。

在12歲以下兒童患者中,Esperoct每週2次給予60 IU/kg(50-75 IU/kg)劑量時,中位ABR為1.95次。

此外,研究結果還顯示,Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組,Esperoct的耐受性良好,未發現安全問題。Esperoct的總體安全性與報告的其他長效FVIII產品相似。

A型血友病患者使用EHL治療,預估費用為300,429美元。


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