“幹細胞藥物何時上市？糖尿病患者在等待……”，這類諮詢越來越常見。
近年來，隨著幹細胞治療糖尿病的案例報道越來越頻繁，患者對幹細胞藥物的上市充滿了期待。當前，國際已有糖尿病幹細胞治療產品進入臨床I/II期，治療糖尿病併發症的幹細胞療法有些甚至已經進入III期臨床。糖尿病患者的等待或在不久的將來就會有著落。
具有上市前景的糖尿病幹細胞療法
根據clinicaltrials.gov登記的數據，全球幹細胞治療糖尿病的臨床試驗將近200項，其中有些在研產品具有上市前景。
去年，全球首款幹細胞植入物（PEC-Direct）治療I型糖尿病受到了廣泛的關注，被認為有望終結血糖水平密切監控和胰島素注射的時代（首個幹細胞植入物治療糖尿病，有望終結胰島素注射）。目前，美國和加拿大多個研究點正在開展PEC-Direct候選產品的1/2期臨床試驗；去年8月，2名I型糖尿病患者成功接受了移植手術。今年1月，該藥物的研發機構ViaCyte在clinicaltrials.gov系統更新了I期臨床進展，預計將在今年8月完成此部分臨床試驗；今年3月，ViaCyte更新了I/II臨床試驗進展，整個項目預計於後年年底全部完成。
PEC-Direct將胚胎幹細胞衍生的胰腺祖細胞（PEC-01）放置於能夠使細胞直接血管化的裝置中，一旦被植入患者體內，胰腺祖細胞（PEC-01）慢慢定向分化成胰腺β細胞，進而分泌胰島素來調節和控制患者的血糖水平。該產品專門針對具有高風險併發症的I型糖尿病，包括腎移植後需要免疫抑制的I型糖尿病患者，以及其他具有高風險嚴重併發症的I型糖尿病患者。不過使用該療法的患者需同時服用免疫移植物來保護移植的細胞。
目前，除了PEC-Direct，另一款幹細胞治療產品PEC-Encap™也值得關注。PEC-Encap™主要針對所有需要胰島素治療的糖尿病患者（包括I型糖尿病和II型糖尿病），無需長期免疫抑制藥物。PEC-Encap™有望成為是PEC-Direct之後的第二代獲批產品，這也是首個進入臨床試驗的糖尿病胚胎幹細胞衍生療法。
ViaCyte機構也因為這套糖尿病治療組合產品而備受關注，有望成為I型、II型糖尿病患者的福音，擺脫天天注射胰島素的困擾。2014年該機構與強生達成了一份交易金額高達2000萬美元的合作，共同探索I型糖尿病的新療法。
除了糖尿病，當前針對糖尿病併發症的幹細胞療法也取得了很大的進展。糖尿病足是目前幹細胞治療臨床進展最快的糖尿病併發症，有些療法距離上市只有一步之遙。例如，博雅控股集團的海外子公司賽斯卡醫療目前已經通過FDA審批，正在開展自體幹細胞治療糖尿病足的臨床Ⅲ期實驗，成為離上市最近的幹細胞治療糖尿病併發症的項目。
近年來，國內科研人員也在不斷地探索幹細胞治療糖尿病的安全性和有效性，目前多項幹細胞治療糖尿病的臨床試驗在開展中。根據clinicaltrials.gov統計的數據，國內33項臨床試驗登記在該系統，有些正在招募中，有些已完成，並且取得了一些積極的臨床數據。
由山東大學第二醫院開展的臨床試驗（NCT01413035）評估了臍帶/胎盤間充質幹細胞治療II型糖尿病的安全性和潛在效果。共有18名II型糖尿病患者參與，均接受了3次臍帶間充質幹細胞靜脈注射，結果顯示臍帶間充質幹細胞治療是安全的，並且耐受性良好，能有效緩解血糖，增加II型糖尿病患者的C肽水平和調節性T細胞水平。
由南京軍區糖尿病護理中心負責的臨床試驗（NCT01954147）觀察了利拉魯肽（LIRA）和臍帶間充質幹細胞（MSC）組合治療II型糖尿病的效應，共有12名患者參與，試驗結果顯示，利拉魯肽和臍帶間充質幹細胞組合治療能改善葡萄糖代謝和β細胞的功能。
《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》明晰了國內幹細胞治療作為藥品申報的標準，對申報的臨床試驗設計和臨床數據有了新的新指導原則，這極大地減少臨床試驗所需的時間以及加快上市步伐 。儘管目前尚未有治療糖尿病的幹細胞藥物登記在《藥物臨床試驗登記於信息公示平臺》，但隨著科研機構與企業的大量投入，相信未來國內糖尿病患者也會迎來福音。
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