“干细胞药物何时上市？糖尿病患者在等待……”，这类咨询越来越常见。
近年来，随着干细胞治疗糖尿病的案例报道越来越频繁，患者对干细胞药物的上市充满了期待。当前，国际已有糖尿病干细胞治疗产品进入临床I/II期，治疗糖尿病并发症的干细胞疗法有些甚至已经进入III期临床。糖尿病患者的等待或在不久的将来就会有着落。
具有上市前景的糖尿病干细胞疗法
根据clinicaltrials.gov登记的数据，全球干细胞治疗糖尿病的临床试验将近200项，其中有些在研产品具有上市前景。
去年，全球首款干细胞植入物（PEC-Direct）治疗I型糖尿病受到了广泛的关注，被认为有望终结血糖水平密切监控和胰岛素注射的时代（首个干细胞植入物治疗糖尿病，有望终结胰岛素注射）。目前，美国和加拿大多个研究点正在开展PEC-Direct候选产品的1/2期临床试验；去年8月，2名I型糖尿病患者成功接受了移植手术。今年1月，该药物的研发机构ViaCyte在clinicaltrials.gov系统更新了I期临床进展，预计将在今年8月完成此部分临床试验；今年3月，ViaCyte更新了I/II临床试验进展，整个项目预计于后年年底全部完成。
PEC-Direct将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞（PEC-01）放置于能够使细胞直接血管化的装置中，一旦被植入患者体内，胰腺祖细胞（PEC-01）慢慢定向分化成胰腺β细胞，进而分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。该产品专门针对具有高风险并发症的I型糖尿病，包括肾移植后需要免疫抑制的I型糖尿病患者，以及其他具有高风险严重并发症的I型糖尿病患者。不过使用该疗法的患者需同时服用免疫移植物来保护移植的细胞。
目前，除了PEC-Direct，另一款干细胞治疗产品PEC-Encap™也值得关注。PEC-Encap™主要针对所有需要胰岛素治疗的糖尿病患者（包括I型糖尿病和II型糖尿病），无需长期免疫抑制药物。PEC-Encap™有望成为是PEC-Direct之后的第二代获批产品，这也是首个进入临床试验的糖尿病胚胎干细胞衍生疗法。
ViaCyte机构也因为这套糖尿病治疗组合产品而备受关注，有望成为I型、II型糖尿病患者的福音，摆脱天天注射胰岛素的困扰。2014年该机构与强生达成了一份交易金额高达2000万美元的合作，共同探索I型糖尿病的新疗法。
除了糖尿病，当前针对糖尿病并发症的干细胞疗法也取得了很大的进展。糖尿病足是目前干细胞治疗临床进展最快的糖尿病并发症，有些疗法距离上市只有一步之遥。例如，博雅控股集团的海外子公司赛斯卡医疗目前已经通过FDA审批，正在开展自体干细胞治疗糖尿病足的临床Ⅲ期实验，成为离上市最近的干细胞治疗糖尿病并发症的项目。
近年来，国内科研人员也在不断地探索干细胞治疗糖尿病的安全性和有效性，目前多项干细胞治疗糖尿病的临床试验在开展中。根据clinicaltrials.gov统计的数据，国内33项临床试验登记在该系统，有些正在招募中，有些已完成，并且取得了一些积极的临床数据。
由山东大学第二医院开展的临床试验（NCT01413035）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗II型糖尿病的安全性和潜在效果。共有18名II型糖尿病患者参与，均接受了3次脐带间充质干细胞静脉注射，结果显示脐带间充质干细胞治疗是安全的，并且耐受性良好，能有效缓解血糖，增加II型糖尿病患者的C肽水平和调节性T细胞水平。
由南京军区糖尿病护理中心负责的临床试验（NCT01954147）观察了利拉鲁肽（LIRA）和脐带间充质干细胞（MSC）组合治疗II型糖尿病的效应，共有12名患者参与，试验结果显示，利拉鲁肽和脐带间充质干细胞组合治疗能改善葡萄糖代谢和β细胞的功能。
《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》明晰了国内干细胞治疗作为药品申报的标准，对申报的临床试验设计和临床数据有了新的新指导原则，这极大地减少临床试验所需的时间以及加快上市步伐 。尽管目前尚未有治疗糖尿病的干细胞药物登记在《药物临床试验登记于信息公示平台》，但随着科研机构与企业的大量投入，相信未来国内糖尿病患者也会迎来福音。
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