全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服劑中國獲批

2020年2月12日,全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑氯苯唑酸葡胺(商品名:維達全)於2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批准,用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期症狀性成人患者,以延緩其周圍神經功能損害。

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病,其發病原理是由於轉甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩定導致單體異常摺疊,形成了澱粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病,主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙,可累及運動、感覺及自主神經,並可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。

目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。患者多為成年人,起病後10年左右發病,逐漸進展至終末期。因為病例罕見,臨床醫生對其缺乏認識,容易與其他臨床常見疾病相混淆,獲得病理和基因診斷的機會也有限,導致診斷延誤。

在維達全出現以前,國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物,可用的治療方案僅為對症治療,患者的預後並不理想。新藥的出現提升了患者對疾病治療的信心。

輝瑞生物製藥集團中國區總裁Andreas Penk表示:"輝瑞一直以'為患者帶來改變其生活的突破創新'為目標,罕見病新藥維達全在中國的獲批上市,將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期症狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白,積極助力臨床醫生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。未來,輝瑞也將繼續不斷的把創新藥物引入中國,讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。"

2011年該藥首次在歐盟獲得批准治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變多發神經病(ATTR-PN),用於早期症狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前,在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區批准用於治療ATTR-PN。


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