全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服剂中国获批

2020年2月12日,全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂氯苯唑酸葡胺(商品名:维达全)于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病,其发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病,主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍,可累及运动、感觉及自主神经,并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。

目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病。患者多为成年人,起病后10年左右发病,逐渐进展至终末期。因为病例罕见,临床医生对其缺乏认识,容易与其他临床常见疾病相混淆,获得病理和基因诊断的机会也有限,导致诊断延误。

在维达全出现以前,国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物,可用的治疗方案仅为对症治疗,患者的预后并不理想。新药的出现提升了患者对疾病治疗的信心。

辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示:"辉瑞一直以'为患者带来改变其生活的突破创新'为目标,罕见病新药维达全在中国的获批上市,将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白,积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。未来,辉瑞也将继续不断的把创新药物引入中国,让更多的罕见病患者能够得到更好的治疗。"

2011年该药首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病(ATTR-PN),用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前,在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区批准用于治疗ATTR-PN。


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