抗癌新藥“澤布替尼” 圖片來源：百濟神州官網
2019 年 11 月 14 日，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈，百濟神州研發的 BTK 抑制劑 BRUKINSA™（通用名：zanubrutinib，澤布替尼）以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市，用於治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。該藥成為第一個在美國獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，預計未來幾周內將在美國正式進行銷售。
BTK 是 B 細胞受體（BCR）信號通路的關鍵組成部分，在許多白血病和淋巴瘤患者體內的癌細胞中，BCR 信號通路經常處於異常激活的狀態，因此針對 BTK 靶點開發抑制劑來治療癌症，成為了許多新藥研發的重點。
據瞭解，“澤布替尼”自2014年開啟廣泛的臨床項目以來，已入組1600多位患者。百濟神州高級副總裁、全球藥政事物負責人閆小軍介紹，“澤布替尼”設計旨在最大化靶向佔有率，同時避免脫靶結合。
此次“澤布替尼”獲得FDA批准是基於兩項臨床試驗的有效性數據，數據顯示“澤布替尼”參與兩項臨床試驗的患者中均產生高達84%的總緩解率。
“澤布替尼”是首款由百濟神州自主研發獲批上市的產品，也成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥。外界評論認為，其改寫了中國抗癌藥“只進不出”的尷尬歷史，是中國藥物研發史上的里程碑事件，未來將為全世界癌症患者帶來福音。
百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強表示：“我們致力於改善全球癌症患者的治療，此次獲批使我們更接近實現為全球患者帶來最高質量藥物的使命。緊接先前在這項適應症上獲得的突破性療法認定，今天 BRUKINSA 獲得 FDA 上市批准更是證明了其作為一項針對復發或難治性 MCL 治療方案的重要性。我們將繼續在其他血液腫瘤中對 BRUKINSA 進行開發，也希望此次獲批是為後續的眾多上市批准首開先河。”
中國北京大學腫瘤醫院大內科主任、淋巴瘤科主任、醫學博士朱軍教授表示：“作為一名中國腫瘤臨床醫生，能夠見證由本土生物醫藥公司自主研發的創新抗癌藥首次獲得FDA批准的歷史突破，我感到非常激動。這一突破是我國本土生物醫藥行業和臨床腫瘤研究的一個重要里程碑，標誌著我們不僅能為中國患者研發新藥，也能讓更多國家的患者受益其中，為世界提供中國的方案，貢獻中國的智慧。”
百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱日前在《財經》撰文稱：在過去幾年，特別是自 2015 年由藥品審評審批改革以來，國家政策支持，資本市場助力，加之人才紅利爆發，中國創新藥正在崛起與發展。麥肯錫報告顯示，包括百濟神州、亞盛醫藥、君實醫藥在內的創新藥企業，已經在發達國家開展臨床試驗，且有企業在美國市場佈局商業團隊。
關於澤布替尼的成功，有專家認為“對於國內藥企並沒有太大的借鑑價值和推動意義”。因為做新藥是一個系統工程，多年的原始積累，不是說藥企想做就能做成的，也不是錢能砸出來的，而是在從意識上、從能力上、以及各個環節都有限制的。（轉化醫學網360zhyx.com）
1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical
2.百濟神州官網
3.DeepTech深科技
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