为了帮助肌肉紊乱的患者，位于休斯敦的德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)的科学家们设计了一种新的干细胞系，研究干细胞转化为肌肉的过程。研究结果发表在《细胞报告》上。
“我们还开发了一种更有效的策略，利用人类干细胞制造肌肉。”科学家可以利用这些细胞进行疾病建模、基因校正和潜在的细胞治疗。
肌肉失调，如肌营养不良，会导致肌肉衰弱和恶化，影响到美国5万多人。症状包括行走困难和站立困难。在严重的情况下，这种疾病可能涉及心脏和呼吸肌肉，并导致死亡。没有治愈的方法。
达拉比的团队设计了一种新的骨骼肌干细胞系。为了保证肌肉干细胞的纯度，他们用两种荧光蛋白标记肌肉基因(PAX7, MYF5)。为了从干细胞中改善肌肉的形成，我们筛选了几种生物活性化合物。我们还能够使用彩色标签非常详细地观察肌肉干细胞的活动，”他说。
在位于UTHealth的布朗基金会预防人类疾病分子医学研究所(Brown Foundation Institute of Molecular Medicine for the Prevention of Human Diseases)的实验室里，研究小组使用了一种名为CRISPR/Cas9的基因编辑方法，将荧光标记添加到基因中。
干细胞是从病人的皮肤细胞中产生的，用来产生肌肉。“我们目前的研究为从这些细胞中制造肌肉干细胞提供了一个循序渐进的路线图，”达拉比说。
该团队的“方法还允许在更短的时间内(2周)诱导和纯化骨骼肌原性祖细胞，具有相当大的体外和体内肌原性潜能(肌纤维移植和卫星细胞播种)，”作者写道。
经过修饰的干细胞在人体组织培养和杜氏肌营养不良小鼠模型中产生了有希望的结果。Darabi说:“与以前的方法相比，我们的方法可以更快、更有效地在小鼠体内生成具有优良移植物的肌肉干细胞。”
达拉比认为，这些肌肉干细胞最初将被研究人员用于研究肌营养不良的病理生理学，创建疾病模型，科学家可以用这些模型来测试有前途的药物，或评估基因校正效率。
人体不断更换骨骼肌细胞，但由于肌肉干细胞的衰竭和衰竭，导致肌肉功能紊乱，难以补充肌肉。达拉比希望这些细胞有一天能被用作干细胞治疗的一种形式。
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