神經內分泌腫瘤（NET）在與神經系統相互作用的細胞或產生激素的腺體中形成。它們可以起源於身體的各個部位，常見於胰腺、腸道或肺部，可以是良性或惡性的。神經內分泌腫瘤通常被分類為胰腺神經內分泌腫瘤或非胰腺神經內分泌腫瘤。目前，獲批的靶向治療包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用於治療胰腺神經內分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經內分泌瘤。
近日，FDA已授予surufatinib（索凡替尼，中國和黃醫藥）的快速通道指定稱號，用於治療不適合手術的晚期和進展期胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）和非胰腺神經內分泌腫瘤。
Surufatinib（以前稱為HMPL-012或sulfatinib）是一種新型的口服血管免疫激酶抑制劑，可選擇性抑制酪氨酸激酶活性相關的血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR），從而抑制血管生成和集落刺激因子-1（CSF-1R），調節與腫瘤相關的巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫反應。
2016年，和黃醫藥啟動了SANET-p研究（NCT02589821），這是在中國開展的一項治療低級、中級、晚期胰腺NET患者的關鍵III期研究。2020年1月進行中期分析審查後，由於研究已經達到預先指定的PFS主要終點，IDMC建議儘早終止這項註冊研究。該研究的結果將在即將召開的科學會議上公佈。
在SANET-p III期研究中，將約195名沒有有效療法的中低度或中級晚期pNET患者隨機分配為2：1，每天300 mg口服Surufatinib或安慰劑，28天為一個週期。
為了符合入組條件，患者必須≥18歲，以前接受≤2種類型的全身治療，在隨機分配之前的12個月內具有疾病進展的放射學記錄，並且根據RECIST v1.1標準具有可測量的病變， ECOG表現狀態為0或1，預期生存時間≥12周，絕對中性粒細胞計數≥1.5x 109 / L，血小板計數≥100x 109 / L，血紅蛋白≥9g / dL。
先前一項多中心，單臂，開放標籤的Ib / II期試驗評估了組織學上分化良好、低級或間歇級、無法手術或轉移性NET的患者使用surufatinib的效果。其中，胰腺NET（n = 42）或非胰腺癌NET（n = 39）。
結果顯示，胰腺NET組的有效率為19％，非胰腺NET組為15％；無進展生存期分別為21.2個月和13.4個月。2019年11月，FDA向Surufatinib授予了孤兒藥稱號，以治療pNETs（胰腺神經內分泌癌）患者。此外，surufatinib治療晚期非胰腺神經內分泌癌患者已獲中國國家藥品監督管理局審查，並於2019年12月獲得優先審查稱號。
