編審專家：
進入2020年3月以來，新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）疫情在中國得到有效控制，但歐洲、北美則呈現迅速擴散的態勢。世界各國為應對疫情，也加緊了對新冠肺炎藥物的研發。其中，瑞德西韋（Remdesivir）無疑是諸多候選藥物中的“明星”。中國的網民們曾根據瑞德西韋的英文諧音，稱呼它為“人民的希望”。
然而，近日瑞德西韋卻陷入一場“孤兒藥”的風波，使“人民的希望”差點變成“人民的失望”，這到底是怎麼回事呢？
要弄清事件的來龍去脈，我們需要先了解一下什麼是“孤兒藥”。孤兒藥（Orphan drug)又稱為罕見藥，是用於預防、治療和診斷罕見病的藥品。由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。
為了鼓勵研發罕見病用藥和治療方法，1983年羅納德•里根總統簽署了《孤兒藥法案》。根據《孤兒藥法案》的定義，孤兒藥是指治療影響少於20萬美國公民疾病的藥物、診斷試劑及疫苗。美國聯邦政府對藥企在孤兒藥的研發優惠力度極大，包括：7年研發市場獨佔，即產品上市後7年之內其他公司不可以研發其仿製藥；上市申請快速通道；課稅扣除標準減半；15年虧損預警條款和3年的盈利年虧損補報（這兩個都是減稅政策）；補助金等。
在2020年3月初，吉利德公司申請瑞德西韋作為COVID-19潛在治療方案的孤兒藥資格。2020年3月23日，FDA批准瑞德西韋“孤兒藥”資格，其適應證為COVID-19。
此消息一出，立刻引起軒然大波。多家非政府組織寫信給吉利德全球首席執行官Daniel O’Day，認為吉利德的做法是鑽了法律空子，是對政府鼓勵罕見病治療研究政策的濫用。還有人提出，根據《孤兒藥法案》，孤兒藥是指治療影響少於20萬美國公民的藥物、診斷試劑及疫苗。但以目前美國確診病例的數量推測，患COVID-19的人數很可能遠超20萬，因而瑞德西韋不應具有“孤兒藥”資格。此外，也有人擔心吉利德公司會利用“孤兒藥”的壟斷地位，制訂高昂的藥品價格，損害公眾健康利益。
然而，事情僅在兩天後發生了大反轉。2020年3月25日，吉利德科學公司（Gilead）發佈聲明，宣佈已經向美國食品藥品監督管理局（FDA）提出申請，要求FDA撤銷瑞德西韋（Remdesivir）的孤兒藥資格認證，並放棄與孤兒藥資格相關的所有權益。
聲明中吉利德進一步解釋，申請孤兒藥資格的初衷是因為：作為“孤兒藥”，在提交新藥申請之前不需要提供兒科研究計劃，這可以節省210天的審核流程時間。
不過，吉利德也表示，近日吉利德與監管機構的交流表明，瑞德西韋治療新冠肺炎相關的申請和審評都將加速進行。有業內專業人士稱，因為 FDA 對公共衛生危機用藥的審批優先級非常高，吉利德撤銷孤兒藥認定並不會影響加快審批，那麼兒科研究耽誤的時間就不再是問題了。
儘管經歷了上述風波，但瑞德西韋仍是目前最受關注的抗病毒藥物之一。它目前正在進行6項臨床試驗，治療不同類型的COVID-19患者。其中，在中國進行的兩項臨床試驗結果將在4月下旬揭曉。
【延伸閱讀】
瑞德西韋 （Remdesivir）是吉利德公司（Gilead）與美國陸軍傳染病醫學研究所聯合研究開發的藥物，是一種核苷酸前藥，有廣譜抗病毒作用，對多種RNA病毒如埃博拉病毒、MERS病毒、SARS病毒、馬爾堡病毒、呼吸道合胞病毒、尼帕病毒和亨德拉病毒16-18具有體外抗病毒活性。
1.吉利德科學關於申請取消瑞德西韋孤兒藥資格的聲明[EB/OL].2020-03-27.https://www.gileadchina.com/news/press-releases/2020/3/rescind-remdesivir-orphan-drug-designation
2.來自吉利德科學董事長兼首席執行官Daniel O’Day的公開信[EB/OL].2020-03-29.https://www.gileadchina.com/news/press-releases/2020/3/an-open-letter-from-daniel
3.吉利德申請撤銷瑞德西韋孤兒藥認定[EB/OL].2020-03-26.http://finance.sina.com.cn/chanjing/gsnews/2020-03-26/doc-iimxyqwa3245231.shtml
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