單鹼基編輯公司Beam Therapeutic日前遞交招股書，準備在美國上市，發行區間為15到17美元，發行630萬股，準備募集資金約1億美元，市值約6.86億美元。
Beam Therapeutic是單鹼基編輯技術的領導者，其願景是為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。
我們的遺傳信息是由DNA上的一個個鹼基對構成，即使僅僅一個鹼基對出現錯誤（也就是點突變），也可能導致患上嚴重的遺傳病。
單鹼基編輯技術可以只重寫DNA上的一個鹼基，從而在最基礎的水平上進行干預以治療多種疾病。
如果把現有的基因編輯方法（CRISPR/Cas9）比作切割基因組的“剪刀”，那麼單鹼基編輯器就是“鉛筆”，可以一次擦除和重寫一個鹼基。
該公司由劉如謙（David Liu）、張鋒、J. Keith Joung等人聯合創立，這是三人繼Editas Medcine（基因編輯治療遺傳病，已上市）和Pairwise Plants（基因編輯農作物）後，一起創立的第三家基因編輯領域公司。
2016年4月20日，David Liu（劉如謙）等人在 Nature 發表論文，在 J. Keith Joung 研究的基礎上首次開發出了單鹼基編輯器，可將G•C鹼基對轉換成T•A 鹼基對。
2017年10月25日，David Liu（劉如謙）等人在 Nature 發表論文，成功開發了腺嘌呤鹼基編輯器 (ABE)，可以將A•T鹼基對轉換成G•C鹼基對。
這些發現，在不依賴DNA雙鏈斷裂的情況下，實現對單個鹼基的定向修改。
單鹼基編輯技術，與CRISPR/Cas9相比，能更加微妙精細的修改DNA。這對於治療眾多的單鹼基遺傳病來說具有巨大的優勢，而且潛在風險也更小。因此單鹼基編輯器的出現，給基因編輯領域帶來了巨大的驚喜。
因單鹼基編輯的開創性成就，劉如謙入選了《自然》評選的2017年全球十大科學人物名單。
2019年10月21日，單鹼基編輯技術開創者，Broad研究所劉如謙（David R. Liu）教授在Nature雜誌發表題為：Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究論文。
該研究開發了一種全新的精準基因編輯工具——先導編輯（Prime Editor），無需依賴DNA模板便可有效實現所有12種單鹼基的自由轉換，而且還能有效實現多鹼基的精準插入與刪除（最多插入44個鹼基，或刪除80個鹼基）。
Nature 雜誌評論這一技術是“超精確的新型基因編輯工具”， Science 雜誌評論它是“超越CRISPR”的重大突破，哈佛大學教授，CRISPR先驅喬治·丘奇（George Church）盛讚這一成果：“朝著正確方向邁出的一大步”。
Prime Editor不僅效率大大提高，而且脫靶效應更低，劉如謙團隊在論文中表示，該技術“原則上可以修復75000種已知致病性人類遺傳變異的89%”。
據瞭解，Beam Therapeutic專注於四大領域發展，分別是
基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異；
基因沉默：引入終止密碼子，從而關閉基因的翻譯；
基因重編碼：通過編輯密碼子，改變蛋白質的氨基酸序列。
參考鏈接：
https://beamtx.com/about-us/
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