11月15日，中國製藥企業百濟神州宣佈其自主研發的抗癌新藥“澤布替尼”通過美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准，以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市。
這標誌著澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發，並在FDA獲准上市的抗癌新藥。
受獲批消息影響，今日開盤後，百濟神州在港股市場大幅飆升，市值一度突破1000億港元。
研發費用猛增
天眼查數據顯示，百濟神州於2011年在北京成立，創始人為美籍華裔科學家王曉東與美籍商人歐雷強。該公司在2016年與2018年分別在美國納斯達克交易所與香港交易所掛牌上市，其經營範圍包括基礎醫學研發、臨床醫學研發、藥學研發等。
從百濟神州日前發佈的三季報數據來看，2019年第三季度該公司收入為5014萬美元，比去年同期減少了400萬美元；淨虧損進一步擴大至3.07億美元，同比增長113.4%。
但值得一提的是，也正是在第三季度，百濟神州的研發投入再創新高，達到2.37億美元，同比增長60.6%。時代財經梳理發現，百濟神州近年來在研發費用投入上一路猛增，2016年至2018年投入分別為6910萬美元、2.69億美元、6.79億美元，並於2018年之後穩居業內研投第一。
雖然百濟神州連續數年重金投入研發，但其研發效率、投入產出比方面卻不盡如人意，以致業內有類似“百濟神州的研發投入產出配不上其燒錢的額度和速度”等論調。
此次澤布替尼的正式獲批上市，意味著百濟神州在藥品研發上取得的實質性突破，還改寫了中國抗癌藥“只進不出”的尷尬歷史。
百濟神州品牌部相關負責人11月15日向時代財經透露，澤布替尼從最初立項到正式在FDA獲准上市，研發歷時超過7年。該負責人稱，自2014年開始在澳大利亞進入臨床以來，截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。
他還表示，澤布替尼主要用於治療已接受過至少一種先前療法的套細胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，是唯一一款獲得FDA批准的在外周血細胞中的佔有率達到100％的BTK抑制劑，也是唯一一款每天可服用一次或兩次的BTK抑制劑。
資料顯示，淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，是全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一。據世界衛生組織統計，全球每年約有35萬新發病例，死亡人數超過20萬。在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年，多數患者在確診時已處於疾病晚期，面臨著治療手段有限、預後不良的困境。
百濟神州在其提供的相關資料中稱，澤布替尼自 2014 年開啟廣泛的臨床項目以來，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
打破盈利僵局
隨著“國內首款抗癌新藥在美國上市”的消息刷屏網絡，百濟神州的股價也水漲船高。
時代財經注意到，15日開盤後，百濟神州在港股市場股價飆升，最高漲幅達12.44%。截至北京時間上午10點半，該股漲幅為7.75%，市值增加了71.5億港元。
作為一家未曾盈利且成立9年無自研新藥上市的生物藥企，此次的“身價暴漲”對百濟神州可謂十分及時。
近年來，百濟神州一直呈虧損狀態。截至2019年9月30日的第三季度，百濟神州淨虧損達3.0736億美元。相比2018年同期淨虧損為1.4403億美元，2019年虧損程度進一步加深。而據百濟神州披露，其業績虧損的主要原因是資本開支、運營費用等的增長。
在此背景下，今年11月1日，百濟神州與全球生物製藥巨頭安進（Amgen）達成了全球腫瘤戰略合作關係。安進向百濟神州投資27億美元，收購後者20.5%的股份，百濟神州則獲得安進部分抗癌藥物在中國的開發和商業權利。此外，雙方還將共同開發20款藥物。這也是中國生物製藥企業和跨國藥企之間有史以來涉及產品最多，金額最大的一筆交易。
易觀醫療分析師陳喬珊在15日接受時代財經採訪時表示，目前來看，隨著資金的注入以及新藥上市帶來的業績拉動，有望打破百濟神州長期以來難盈利的僵局。同時，百濟神州另外兩款重磅藥物PD-1和BTK也會在近期獲批，將進一步提升百濟神州在癌症治療領域的地位。
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