“Nature”雜誌官網1月21日的報道，介紹了張峰所創立的公司Editas Medici近期在“Nature Medicine”上發表的一篇論文，其中展示了基因編輯對某種先天性失明的可能的治療效果。
具體而言，Editas Medicine公司開發的一種候選基因組編輯治療劑——EDIT-101，可能能去除由CEP290基因中的IVS26突變產生的異常剪接供體，恢復正常的CEP290表達，從而治療由CEP290基因突變引起的“Leber先天性黑蒙10型”（LCA10）嚴重視網膜營養不良。
這種治療的關鍵是確定了一對金黃色葡萄球菌Cas9指導RNA，它們對人類CEP290靶序列具有高活性和特異性。一系列體外實驗和非人類靈長類動物實驗的結果已表明了CRISPR / Cas9在體內編輯靈長類動物細胞的能力。這些結果將支持進一步開發用於LCA10的EDIT-101和用於其他遺傳性視網膜疾病的其他基於CRISPR的藥物。
信息源：
https://www.nature.com/articles/s41591-018-0327-9?utm_medium=social&utm_content=organic&utm_source=twitter&utm_campaign=NatureMedicine_&sf206383507=1
點評
2018年12月1日，Editas Medicine公司宣佈FDA已接受該公司為EDIT-101遞交的IND申請，允許該公司開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型（LCA10）患者的臨床試驗。
最新論文的發佈，不僅直接有利於這種新治療手段的臨床研究；在更深遠層面上，還進一步證明了基因編輯在遺傳病研究領域的無限可能：大部分遺傳病都是罕見病，由於病例少、科研難、研發回報率低等原因，遺傳病的藥物研究一直相對滯後，而基因編輯（尤其在體細胞層面）或許能改變這一現狀，為遺傳病的治療帶來重大影響。
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