人類即將被改寫!基因編輯成果要讓首例免疫基因嬰兒成為一個榜樣

[摘要]賀建奎表示,他的目的並不是治療或者防止遺傳性疾病,而是要盡力保留只有少數人才具有的特徵:即天然抵抗某些艾滋病毒。

人類即將被改寫!基因編輯成果要讓首例免疫基因嬰兒成為一個榜樣

據美聯社報道,中國深圳南方科技大學的研究者賀建奎聲稱他已經促成全世界首例基因編輯的嬰兒誕生,她們是一對本月出身的雙胞胎女孩,據稱孩子的基因使用新工具進行了編輯,這將改寫她們的人生。

如果這位學者的成果得到證實,則這將是科學和倫理學邁出的重大一步。

一位來自美國的科學家參加了這一項目的研究,不過在美國地區,類似的基因編輯嚴格禁止,因為基因改變能夠遺傳到下一代,並存在損害其他基因的風險。許多主流科學家認為編輯人類基因是非安全行為,一些學者認為上述中國科學家的研究屬於“人類實驗”。

這位學者名叫賀建奎,來自深圳市的南方科技大學。賀建奎表示,在生育治療過程中,他改動了七對夫婦孩子的胚胎,其中一位孕婦順利生產。

賀建奎表示,他的目的並不是治療或者防止遺傳性疾病,而是要盡力保留只有少數人才具有的特徵:即天然抵抗某些艾滋病毒。

賀建奎表示,參與相關研究的父母不願意公佈身份或接受採訪,他本人也不會披露這些父母的位置或者工作單位等信息。

目前賀建奎的研究還沒有獲得獨立的證實,另外研究成果尚未刊發在專業期刊,供其他同行評議。

本週二,香港計劃舉辦一個有關基因編輯的國際學術大會,而在週一,賀建奎向學術大會的組織方之一公佈了他的研究成果。更早之前在接受美聯社採訪時,他也介紹了研究成果。

賀建奎對美聯社表示:“我感覺自己有很重大的責任,不僅是促成第一個(基因編輯嬰兒),而且要讓她成為一個榜樣。”他認為在是否允許或者禁止基因編輯的問題上,“社會將決定下一步怎麼做。”

一些科學家在獲悉賀建奎的研究成果之後十分震驚,並進行了強烈譴責。

美國賓夕法尼亞大學基因編輯專家以及基因學期刊的編輯Kiran Musunuru博士表示,這是“沒有良知的人類實驗,在道德和倫理上站不住腳。”

美國加州克利普斯科技轉化研究所負責人Dr. Eric Topol博士表示,這項研究遠不成熟,“我們正在觸及人類的運行指令,這是非常重大的項目。”

不過,美國哈佛大學的研究人員George Church則支持為了艾滋病研究進行基因編輯的嘗試,他認為艾滋病已經成為公共健康的重大威脅,“我認為這些研究是合理的。”

最近幾年,科學家已經發現了編輯基因的更簡單方法。一種名為“CRISPR-cas9”的新工具可以對DNA進行操作改動,提供某個所需的基因,或是讓一個帶來問題的基因失去作用。

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直到最近,基因編輯才被用於一些成年人致命疾病的治療過程中,而且基因編輯只限於某個具體病人。編輯精子、卵子或是胚胎則完全不同,基因變化將會被後代遺傳。

在美國,除了實驗室研究之外禁止編輯基因。中國規定人體克隆非法,不過沒有明確禁止基因編輯。

賀建奎曾經在美國的萊斯大學和斯坦福大學學習,後來回到祖國,在深圳的南方科技大學開設了一個實驗室,他還開辦了兩家基因相關公司。

據報道,另外一個美國科學家蒂姆(Michael Deem)和賀建奎在研究項目上進行了合作,蒂姆是一位生物工程學和醫學物理學教授。在萊斯大學期間,蒂姆曾經擔任賀建奎的顧問。

在賀建奎創辦的兩家公司中,蒂姆據稱持有少量股權,另外也在公司的科學顧問委員會任職。

賀建奎表示,在過去多年中,他曾經嘗試編輯鼠類、猴子和人類胚胎基因,並且就他研究的方法申請了專利。

這位學者介紹說,他之所以選擇則胚胎基因編輯來抵禦艾滋病,是因為艾滋病感染已經成為中國的一個大問題。他希望能夠讓一個名為CCR5的基因失去作用,這個基因充當了“蛋白質大門”,可以讓艾滋病毒進入一個細胞中。

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賀建奎在深圳的實驗室接受採訪。 其他圖片沒有說明。 看顯微鏡的圖片,說明和後半段有關係。

賀建奎表示,在參加研究的夫婦中,所有的男性感染了HIV(艾滋病毒),而所有女性並未感染,而基因編輯的目的並不是為了防止艾滋病傳播的風險。實際上,所有男子已經通過標準的艾滋病藥物對感染進行了抑制,另外目前還有一些簡單的方法讓下一代免於感染艾滋病。

賀建奎研究的目的,是讓那些感染艾滋病毒的夫婦有機會生一個能免於感染艾滋病的孩子。

在位於北京的艾滋病權益組織“白樺林”,賀建奎招募到了上述的夫婦們。白樺林的負責人對美聯社表示,感染艾滋病者失去工作並不罕見,如果外人知道他們患病,則他們的治療等將面臨麻煩。

賀建奎介紹了自己編輯基因的工作。據悉,基因編輯過程發生在IVF(即體外受精聯合胚胎移植技術)實驗室。首先精子經過“清洗”和精液分離(HIV存在於精液)。一個精子植入一個卵子產生胚胎,隨後基因編輯工具開始進入。

當胚胎3到5天大時,少數細胞被移除,在進行檢查之後進行基因編輯。育兒夫婦們有權決定到底使用經過編輯的胚胎或是未經過編輯的胚胎。

據悉,在22個胚胎中共有16個被編輯,11個胚胎進行了六次子宮植入嘗試,之後,終於懷上了雙胞胎。

賀建奎介紹說,測試表明,雙胞胎之一擁有兩份被編輯的基因,另外一人只有一套未編輯的基因,目前尚未看到損害其他基因的證據。另外,只有一份基因的嬰兒仍然有可能感染艾滋病,不過一些有限的研究表明,即使感染艾滋病,健康下滑會減慢。

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胚胎學家秦錦州在深圳實驗室裡用顯微鏡進行觀察。

幾位研究人員審查了賀建奎提供給美聯社的資料,但他們認為到目前為止的測試還無法證明這一基因編輯工作可以起到完全免疫部分疾病的作用。

他們還注意到,有證據表明這一基因編輯工作並不完整,因為至少有一對染色體似乎是由不同變化細胞拼湊而成的。

基因工程學專家George Church表示:“如果只是改變一些特定細胞的話,這幾乎就等同於沒有展開過基因編輯工作一樣,艾滋病毒的感染仍然可能發生。”

同時,Church和賓夕法尼亞大學任教的基因工程專家Kiran Musunuru還對允許其中一個胚胎用於懷孕嘗試的決定提出了質疑。

Musunuru表示:“就這個孩子而言,他在預防艾滋病方面真的沒有什麼優勢,但你卻讓他暴露在所有未知的安全風險之下。”

而且,即使基因的編輯工作做得很好,沒有正常CCR5基因的人感染某些其他病毒(如西尼羅河病毒,West Nile)和死於流感的風險也更高。Musunuru表示,目前預防HIV感染的方法有很多,即便有人感染了這一病毒也可以進行治療,但其他病毒的醫療風險卻是一個令人擔憂的問題。

此外,外界對於賀建奎展開研究的方式存在一定的疑慮。他很早以前就在臨床試驗登記處登記了這一研究,但直到在11月8日才正式展開相關工作。目前,我們還不清楚參與者是否完全瞭解這一研究的目的以及潛在的風險。

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周小琴(音譯)在深圳實驗室裡把一個胚胎放在一個儲存管內。

對此,美國科學促進會會士Michael Deem表示,參與者表示同意參與研究的時候自己就在中國,他絕對相信他們完全理解其中的風險。

Deem表示,自己認為基因編輯工作有些類似於疫苗研發。

“這可能是一個外行人的描述方式。”他隨後說道。

賀建奎表示,自己親自向參與者明確的解釋了這一實驗的目的,並清楚的告訴參與者“以前從未嘗試過胚胎基因編輯,其中可能存在風險”這一點。而且,他還為任何因為該項目的受孕方提供保險,並計劃對該項目中的兒童進行醫療隨訪,直到他們18歲為止。

但他同時也承認,該項目的後續懷孕嘗試計劃將暫時擱置,直到該項目的安全性分析完成,並讓行業專家進行權衡後再做出決定。

目前,賀建奎已經向深圳和睦家婦幼保健院尋求並獲得了相關批准,但該醫院並不是他所說的為自己研究或懷孕嘗試提供胚胎的四家醫院之一。部分醫院的工作人員並不知道這項研究的具體性質,賀建奎和Deem告訴他們“這是為了防止部分參與者的艾滋病毒感染情況被披露”。

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林志同在深圳接受採訪。

“我們認為這是合乎倫理道德的做法。”和睦家婦協調委員會負責人林志同(音譯)說道。

“任何處理可能含有艾滋病病毒樣本的醫務人員都理解這一點。”賀建奎說道。

賀建奎實驗室的胚胎學家秦錦州(音譯)向美聯社證實,在一些懷孕嘗試中,他進行了精子清潔,並注入了基因編輯工具。

“我相信這將對這些家庭和他們的孩子有所幫助。如果這一研究導致了意想不到的副作用或傷害,我會與他們感同身受,這將完全是我自己的責任。”賀建奎最後說道。


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