正值早高峰，車流洶湧，一名老者正在過馬路。突然，他整個人像被施了“定身術”似的停在馬路中央，腳步竟邁不開了……所幸，好心的司機及時將他送到醫院，避免了意外發生……
這則新聞中的老者，正是一名帕金森病患者。他的情況十分典型。
帕金森病（PD）是一種與年齡相關的神經退行性疾病。這類患者大腦黑質中的多巴胺神經細胞隨著時間的推移逐漸死亡。多巴胺是控制運動和情緒的，一旦減少就會影響運動、肌肉控制、平衡以及其他許多功能，導致典型的症狀：靜止性震顫和肢體僵硬。
目前，中國有超過200萬名帕金森患者，約佔全球的一半。不過，目前，帕金森的病因卻仍不明確，且難以治癒。然而，隨著對疾病發生機制的理解逐步深入，科學家陸續開發出新的療法，基因療法就是其中之一。
近日舉行的美國神經病學協會會議上公佈了一項研究：有一種新的基因療法，可能有助於改善對現有療法無效的帕金森病患者的運動症狀。
這一基因療法通過開顱手術將名為VY-AADC的病毒載體注射到患者大腦中，它會影響多巴脫羧酶（AADC）的水平，這種酶將左旋多巴轉化為大腦中的多巴胺。
傳統標準治療試圖取代丟失的多巴胺。例如，目前常用的藥物是左旋多巴，但是將左旋多巴轉化為多巴胺的細胞必須發揮作用，治療才有效。隨著產生多巴胺的細胞死亡，大腦對此類藥物的反應會變得越來越難。
而這就為新基因治療提供了用武之地。VY-AADC基因療法希望在多巴胺神經元中持續表達AADC，從而長久地增強從左旋多巴向多巴胺的轉換。
加州大學舊金山分校（UCSF）的研究團隊使用核磁共振掃描來定位大腦的正確區域。然後，他們將新的基因療法注入大腦的目標區域--殼核。之所以選擇這一區域，是因為這些腦細胞不會被帕金森病破壞。
第一階段試驗徵集了15名對其他療法沒有反應的患者。他們在接受了VY-AADC基因治療後，研究人員對他們的健康狀況進行了長達36個月的追蹤，發現這種治療耐受性良好。研究人員介紹，治療中發現的最嚴重的副作用--血栓和由血栓引起的心律失常，其實與用於進行治療的手術有關，並非治療本身引起的。
在接受該療法的試驗者中，“每天無運動症狀的時間”有了顯著的改善，並且這種效果似乎是持久的，一些隨訪患者甚至持續了長達三年。
美國帕金森基金會首席科學負責人James Beck說：“這雖不是治癒帕金森病的方法，但對控制症狀來說，它是一種很好的潛在療法。它提供了另一種向大腦提供多巴胺的方法，儘管並不能阻止帕金森病的進展。”
目前，美國FDA已經批准了新藥研究申請（IND），而且為VY-AADC的關鍵性2/3期臨床項目授予了再生醫學先進療法（RMAT）資格。這項臨床研究預計在2020年末或2021年初完成。
參考來源：https://www.medicinenet.com/script/main/art.asp?articlekey=216186
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