中國第一、全球第四的新藥「種子庫」誕生在成都

19日,2018創新藥物發現的前沿與實踐國際高峰論壇暨第8屆DNA編碼化合物庫技術國際峰會繼續舉行。記者瞭解到,論壇彙集學術及產業領航者等逾1000人,有超過50名行業大咖作主題演講,30多場專題報告,研判智慧醫療產業新趨勢,熱議新藥研發新靶點、新技術,共推生物醫藥產業跨境技術交流及資源整合,旨在打造一個國際化的生物醫藥生態圈,搭建一個生物醫藥前瞻資訊和前沿思想交流、分享的全球信息共享平臺。

全球可基於最前沿的DNA編碼化合物庫技術進行規模化新藥研發合作的只有3家公司,成都藥企佔一席;中國第一、全球第四的新藥“種子庫”誕生在成都,已完成容量3000億DNA編碼小分子化合物庫合成;根據產業發展規劃,成都將全力打造全球生物醫藥創新創造中心,搶佔生物醫藥產業未來發展制高點……這些因素成為這場生物醫藥界高科技論壇首次選擇成都的原因。

首次進中國選定成都

第8屆DNA編碼化合物庫技術國際高峰論壇是首次移師中國,並選址成都舉辦。據瞭解,以往七屆在美國波士頓和瑞士蘇黎世舉辦。今年起,這一專業、前沿的論壇將在美國、瑞士以及中國成都三地輪流舉辦。在瑞士聯邦理工學院化學及應用生物科學部教授兼Philogen聯合創始人、DNA編碼化合物庫技術國際高峰論壇的發起人Dario Neri看來,“成都是一個重要的夥伴。我覺得這個輪轉辦會的機制非常不錯,應該持續下去。”

“這是我第二次來成都,成都讓我印象非常深刻。尤其是生物城的發展,使我非常震驚。” 默沙東歐洲化學部科學副總裁Nick Terrett 博士說。

此外,葛蘭素史克科學計算研發平臺經理Kenneth E Lind博士表示,“從第二屆創新藥物發現的前沿與實踐國際高峰論壇起,我開始參加,到今天是第三屆,趨勢是峰會人數在增加和技術也在進步。我認為,這類學術峰會對行業和成都帶來的長遠影響和改變是巨大的。”

論壇上,葛蘭素史克、強生、輝瑞、默沙東、成都先導、微芯生物等眾多國內外知名生物醫藥企業的研發者和管理者代表,與政府、研究機構、投資機構代表齊聚成都,圍繞生物醫藥發展,討論了更有前瞻性的話題:創新藥物發現的前沿與實踐。

“生物藥的發展在未來應該會是一個方向。”藥智網聯合創始人陳天泉說,目前生物藥成本比較高,隨著技術進步,將來生物藥成本降下來,有更廣闊空間。而在這一領域,DNA編碼化合物庫設計及篩選技術是最前沿的黑科技之一,是原創新藥研發的源頭。全球可基於此技術進行規模化新藥研發合作的只有3家公司,成都先導藥物開發有限公司便佔有一席之地。

生物醫藥產業正讓成都迸發活力。以產業“硬環境”和政策“軟環境”吸引高端人才,成都為生物醫藥產業發展打造堅實的基礎。以重大新藥創制國家科技重大專項成果轉移轉化試點示範基地等平臺為支撐,成都將以天府國際生物城、成都醫學城、環華西國際智慧醫谷為核心,加快推動藥明康德生命健康產業基地、京東方(成都)健康產業園等重大項目建設。

新藥研發黑科技備受關注

“往屆只有三四百人參加,此次註冊就有1500多人。”成都先導藥物開發有限公司創始人、董事長兼首席執行官李進說。作為吸引此次論壇落戶成都的原因之一,成都先導的新藥研發黑科技:DNA編碼化合物庫設計成為關注的焦點。

據瞭解,DNA編碼化合物庫(DNA Encoded Compound Library,簡稱DEL)合成與篩選的概念最早由美國Scripps研究院的Sydney Breener(2002年諾貝爾生理與醫學獎獲得者)和Richard Lerner於1992年提出,如今已成為常用的藥物發現技術之一。“人們生病,通常是體內某一種酶或大分子出現問題,其活性高於或低於正常水平導致的。”李進解釋道,要研發出治療某種疾病的創新藥,首先要找到一種“先導化合物”(即藥物分子的前身,也可叫作“種子”),去抑制或者激活問題分子的功能,讓它迴歸正常水平。

傳統的化合物庫,由於化合物合成成本高、存儲空間要求大、篩選條件要求嚴、自動化程度要求高等諸多限制,可供篩選的化合物庫的容量往往在百萬級。而DNA編碼化合物庫中的“種子”數量可以達到百億級、千億級。在試驗中,數以億計的“種子”需要同時競爭,直到問題分子、即“靶點”配對。由於DNA編碼化合物庫裡的每個“種子”都攜帶著獨有的DNA標籤,因此可以很容易地識別出是哪一種“種子”與“靶點”配對成功了。“通常情況下,合成一個DNA編碼化合物庫僅需幾周時間,篩選百億級化合物僅需幾個月,可縮短新藥發現週期2-3年,大大提高了重大疾病疑難靶點的藥物發現效率。”李進說。

目前,全球只有3家公司掌握了DNA編碼化合物庫技術並可基於此技術進行規模化新藥研發合作。“我們的DNA編碼化合物庫是中國唯一、多樣性全球第一的巨型新藥‘種子庫’,現在已有3000多億個DNA標記分子了。”李進透露,目前,已有1個項目進入I期臨床試驗,2個項目處於臨床前實驗研究階段,多個項目處於先導化合物優化階段。

成都先導只是成都生物醫藥產業近年來快速發展的一個代表。根據成都市產業發展規劃,成都將全力打造全球生物醫藥創新創造中心,加快提升生物技術藥、中藥和天然藥物、高性能醫療器械等領域核心競爭力;積極發展基因與細胞治療、醫療人工智能、新型抗體藥等新興領域,搶佔生物醫藥產業未來發展制高點。

現場專訪

成都海創藥業有限公司創始人、董事長陳元偉:

看重成都支持人才創新創業的環境

活動現場,生物醫藥領域多位大咖接受了記者專訪。成都海創藥業有限公司創始人、董事長陳元偉表示,正是看重成都支持人才創新創業的環境才回國創業。目前,公司的抗癌藥已獲國際肯定和認證,預計會在2019年上市。

陳元偉告訴記者,他目前帶領團隊從事前列腺癌、乳腺癌、肝炎、糖尿病等疾病的藥物研究。他說,上個月,公司研發的治療前列腺癌症藥物“HC-1119 項目”剛在美國舉行了全球Ⅲ期臨床試驗專家諮詢會,專家們對該項目的成功可能性和市場前景給予了充分肯定。據他介紹,HC-1119項目是國際首創,它的核心發明專利在2015年5月正式獲得中國國家知識產權局的授權,同時獲得美國、歐洲、日本、加拿大、澳大利亞等的國際專利授權,預計會在2019年上市。

“我們能在短時間內取得這些突破性的進展,離不開成都良好的產業生態環境。”新藥研發投入大、週期長,為解決陳元偉創業面臨的資金難題,成都高新區下屬的成都高投注資2000萬元雪中送炭。

方恩醫藥發展有限公司國際整合資深副總裁傅維明:

成都在醫藥產業上的投入讓人印象深刻

“成都在醫藥產業上的投入讓我印象深刻。”首次到訪成都的傅維明,在瞭解了成都醫藥產業發展現狀和規劃後如是表示。在他看來,成都是一個非常吸引人的地方,讓人願意來這裡投資。

傅維明從國內醫藥市場變化談到當前醫藥行業的現狀。他認為,中國醫藥市場正發生深刻變化,國家食品藥品監督管理總局加入人用藥物註冊技術要求國際協調會議,給跨國公司、國內生物醫藥企業都帶來了些改變。對於國內企業來說,一方面,國內市場開放後會倒逼國內企業加大在研發上的投入;另一方面,擁有全球戰略眼光並尋求與外國前沿研發機構合作也是企業可探索的發展方向。而這一變革,也越發受到跨國企業的重視。

據瞭解,國家食品藥品監督管理總局在2017年6月成為人用藥物註冊技術要求國際協調會議監管委員,2018年6月成為管委會成員。人用藥物註冊技術要求國際協調會議致力於建立明確、統一的符合國際標準的審評技術要求,中國的加入意味著中國標準將接軌國際標準。

北京百奧知信息科技有限公司商務總監程天文:

成都分公司是我們在西南地區的重要陣地

醫藥研發涉及多個領域,如何搭建一個一體化平臺,涵蓋從研發到臨床實驗等過程,提升管理水平?

“百奧知整合旗下的電子數據採集、隨機化、患者報告、數據管理、醫學編碼、數據報告、項目管理、藥物安全警戒、文檔管理等十多種應用技術,已搭建成我國第一個擁有自主知識產權的、符合國際標準要求的、全面移動化的臨床研究信息技術一體化平臺,實現了臨床研究流程的全覆蓋,為提升我國醫藥臨床研究的質量提供了全面的技術保證,也為今後大數據的分析挖掘奠定了數據基礎。” 北京百奧知信息科技有限公司商務總監程天文說,其中,公司搭建的一體化醫藥研發平臺涵蓋臨床前研發、臨床研究、安全警戒和註冊申報全過程。

“2017年在成都建立分公司,成都是公司的科研重點,也是在西南地區佈局的重要陣地。” 程天文說。

成都擎科梓熙生物技術有限公司總經理馬金波:

成都產業基礎良好 在生物醫藥領域大有作為

在新藥研發領域,DNA編碼化合物庫設計及篩選技術是最前沿的黑科技之一,是原創新藥研發的源頭。全球可基於此技術進行規模化新藥研發合作的只有3家公司,成都先導藥物是其中之一。值得一提的是,成都先導的合成儀和核酸原料均由北京擎科新業生物技術有限公司提供。

2014年,擎科生物在成都建立了分公司。“成都分公司在成都政策支撐下加快發展,享受了成都高新區提供的三年住房免費補貼政策。”馬金波表示,成都高校院所眾多,產業基礎良好,在生物醫藥領域大有作為。

本報記者 宋妍妍 繆夢羽 文豪

原標題:中國第一、全球第四的新藥“種子庫”誕生在成都


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