今天，我們來介紹一個抗癌新藥——Poziotinib，中文名波齊替尼。對部分肺癌患者來說，它或許會是“救命神藥”。
坊間一直有個說法：中國的肺癌患者是“幸運”的，不少患者都能用靶向藥治療。
雖然有些自嘲，但事實也確實如此。在中國，大約30%的患肺癌者攜帶EGFR突變，尤其是女性不吸菸的群體；而在歐美，這個比例只有10%。攜帶EGFR突變，意味著可以使用靶向藥治療，比如易瑞沙/特羅凱/9291，有效率高達70%以上，副作用也不大，每天吃一兩次藥就行，生活質量很高。
所以，中國的肺癌患者，有更多的機會從EGFR靶向治療中獲益。換一種說法，歐美很多大藥廠研發的EGFR藥物，更多的受益者是中國患者。
不過，有一部分肺癌患者，雖然也有EGFR突變，卻有著不同的境遇。
其實，EGFR突變有幾十種亞型。但是，大部分患者都屬於以下兩種：第一種是“L858R”，第二種是“19號外顯子缺失”。這兩類患者就是上面所說的“幸運的肺癌患者”，可以使用靶向藥治療，效果很好。
還有大概10%的EGFR突變的肺癌患者，攜帶的是“20號外顯子插入突變”。很不幸，這類患者對易瑞沙/特羅凱/2991這樣的靶向藥並不敏感，有效率只有3%-8%，大部分患者只能考慮化療或者免疫治療。
最近，一個全新抗癌藥——波齊替尼的出現，為EGFR和HER2基因的20號外顯子插入突變患者帶來了希望，最新的臨床數據顯示：波齊替尼的有效率高達64%，疾病控制率高達100%。
2018年4月23號，權威的學術期刊《自然-醫學》，發表了美國MD安德森癌症中心頭頸胸腫瘤科主任John Heymach教授領銜的重磅研究成果[1]，引起了不少人的關注，這項研究證明：波齊替尼可能是EGFR和HER2基因20號外顯子插入突變的剋星。
臨床設計：
招募11位EGFR和HER2基因20號外顯子插入突變的晚期肺癌患者，包括4位患者已經使用過EGFR抑制劑/AP32788/ASP8273進行過治療，波齊替尼的劑量是每天16mg，如果患者副作用太大不能耐受，可以減量。
臨床數據：
11位患者中，7位患者的腫瘤明顯縮小，客觀有效率高達64%；3位患者，腫瘤穩定不進展；1位患者腫瘤也明顯縮小，但是還需要進一步確認是否有效。總的疾病控制率高達100%。這11位患者的具體數據如下：
下面是第一位使用波齊替尼治療的患者，在用藥4周之後，PET-CT檢測發現，患者的右肱骨和髖骨等部位的病灶明顯縮小，甚至消失。具體如下：
副作用：
波齊替尼的主要副作用包括為腹瀉、口腔潰瘍、甲溝炎和皮疹等，總體是安全可控。
期待波齊替尼早日上市，給更多的中國肺癌患者帶來福音。
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參考文獻：
[1] Robichaux, J. P. et al. Mechanisms and clinical activity of an EGFR and HER2 exon 20-selective kinase inhibitor in non-small cell lung cancer. Nat Med, doi:10.1038/s41591-018-0007-9 (2018).
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