Cell Stem Cell告訴你:幹細胞療法或將終結肌肉萎縮症!

說道肌肉萎縮症,也就是人們常說的漸凍症,大家可能首先會想到大名鼎鼎的英國物理學家和宇宙學家:史蒂芬.霍金。

21歲被診斷出患有肌萎縮性脊髓側索硬化症 ,導致他的後半生都是在輪椅上度過,只能通過臉部肌肉來控制電腦,幫助他表達思維。

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但是科學家們卻鮮有成功,尤其是對於肌肉,因為幹細胞一旦從實驗室培養皿中分離出來就開始分化,不再是幹細胞,而是形成了特定的組織。就肌肉萎縮症而言,肌肉乾細胞會停止分裂、分化形成肌纖維,而肌纖維的移植效果並不好。

"幹細胞就像麵粉一樣,它們可以形成任何事物,但是一旦成型,就不再是麵粉。"UBC醫學遺傳學教授、生物醫學研究中心、生物醫學工程學院教授、該研究通訊作者Fabio Rossi博士說道。"問題在於所有的幹細胞都會變為'麵包',但我們希望它們維持麵粉的狀態,這樣它們就可以不斷複製創造足夠的可以用於移植並有效再生組織的細胞。"

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但是,令人驚喜的是,研究人員發現一個叫做Setd7的蛋白,它在控制幹細胞生長上起到決定性的作用,並在幹細胞分化為肌纖維過程中起到關鍵作用。研究人員利用一種藥物來抑制Setd7蛋白,防止幹細胞分化,這樣幹細胞就會不斷分裂。隨後他們將幹細胞移植到肌肉萎縮症小鼠模型的後腿上,發現這些細胞與肌肉很好地融合在一起,

再生出了組織並提高了肌肉的強度


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