近期，一個名叫《富豪續命計劃》的視頻在引起眾多的關注，
也讓幹細胞療法一夜大火。
其實在再生醫學領域，
已有很多的生物醫藥公司佈局多年，
比如今天這篇文章的主角——Athersys Incorporated（NASDAQ：ATHX），
是為行業的領導者之一。
Athersy是美國一家生物製藥公司，
成立於1995年，
主要專注於再生醫學領域，
致力於發現和開發旨在延長和提高人類生活質量的最佳療法。
在這家公司看來，
多能幹細胞療法，
將是再生醫學的未來。
為此，
以解決多種疾病領域的重大未滿足的醫療需求。
其中，
最具潛力的領先項目，
是一種平臺型幹細胞療法產品——MultiStem(多能途多能幹細胞)。
這個獨特的多能幹細胞療法產品，
目前在美國和歐洲獲得了14項專利，
並已經進入臨床試驗階段。
心血管疾病、
炎症和免疫紊亂以及肺部疾病等病症領域。
而這樣的臨床需求領域，
意味著巨大的商業機會：據ATHX所稱，
MultiStem所針對的市場，
是一個潛在價值達到數十億美元的市場。
但與所有再生科學醫療產品面臨的現實一樣，
即使目前到了產品商業化的眉目，
但不確定性風險始終存在。
01
什麼是多能幹細胞療法？
多能幹細胞(Stem Cells)是一類具有自我更新、
自我複製能力的多潛能細胞。
它是當前幹細胞研究的熱點和焦點。
多能幹細胞可以分化成體內所有的細胞，
進而形成身體的所有組織和器官。
因此，
使得它在器官再生、
基於此，
多能幹細胞療法，
顯示出了以多種方式增強組織修復和癒合的潛力，
包括減少炎性損傷，
保護急性或缺血性損傷後處於危險中的組織，
並促進局部缺血性損傷區域形成新血管。
與通過單一生物作用機制起作用的傳統藥物產品或生物製劑相反，
多能幹細胞療法可使多種不同機制同時作用，
來增強癒合和組織修復。
與普通藥物一樣，
這些細胞可以以冷凍的形式被長時間儲存，
並且可以現貨供應。
施用後，
但與傳統移植不同，
這些細胞隨後會從體內清除，
類似於藥物或生物製劑。
02
目前，
美國食品藥品局（FDA）批准的唯一用於缺血性中風的藥物是抗凝血因子tPA，
其必須在中風發作後三至四小時內施用於患者。
不建議在這個時間範圍之外服用tPA，
因為它會導致大腦出血甚至死亡。
然而，
基本上包括所有中風受害者。
多能幹細胞療法的一個關鍵優勢，
是構成該產品的細胞的體外擴增能力。
這使得臨床產品的大規模生產成為可能，
具體性和成本優勢。
多能幹細胞產品具有大規模生產、
加工和低溫保存的潛力，
然後在臨床上以快速有效的方式使用。
從單個供體獲得的材料，
可以用於生產數十萬甚至數百萬個體劑量，
代表的產量遠高於任何其他幹細胞所能達到的產量。
此外，
多能幹細胞療法產品可以不需要細胞組織匹配或免疫抑制，
類似於O型血。
這種多能幹細胞產品的大規模生產能力，
和無需細胞組織匹配的管理能力，
多能幹細胞療法在再生醫學方法中是獨一無二的，
因為它具有大規模生產的潛力，
可以以“現成”的方式通過簡單的處理過程就施用，
此外，
雖然多能幹細胞療法產品單次輸注價格昂貴，
但這相對於康復或維持一個嚴重殘疾的患者的生命來講，
這隻佔其費用的一小部分。
早期估計顯示，
多能幹細胞療法產品每劑可能花費25,000美元至30,000美元。
而在醫學期刊Stroke上發表的一項研究表明，
缺血性卒中後照顧患者的平均成本為68,769美元每年，
而且每年在藥物，
醫療設施和醫療人員方面每年花費超過5,000美元。
03
市場規模和應用潛力
ATHX認為，
多能幹細胞療法產品的商業潛力非常廣泛，
適用於許多重要的且有巨大需求的醫療領域，
他們正在幾個潛在的價值數十億美元的市場中尋找機會。
通過應用其專有的多能幹細胞產品，
心血管疾病、
ATHX在臨床開發階段的計劃包括：缺血性中風，
急性心肌梗死，
急性呼吸窘迫綜合徵和造血幹細胞移植/ GvHD。
美國與許多其他國家一樣，
正在經歷前所未有的人口結構轉變，
老年人口大幅增加。
根據美國人口普查數據，
在未來幾年內，
65歲以上人口數量將大幅增加。
這部分人口將從2010年的4020萬人增加到2030年的7200多萬人，
增幅約為80％。
來自美國國家衛生統計中心的數據顯示，
隨著人們年齡的增長，
他們更容易受到各種與年齡相關的疾病的影響，
包括心臟病，
中風，
某些形式的癌症，
糖尿病，
進行性神經系統疾病，
各種慢性炎症和免疫疾病，
腎臟疾病和一系列其他疾病。
因此，
隨著人們年齡的增長，
他們在醫療保健方面的花費更多。
平均而言，
在65歲或以上的人每年花費的醫療費用比年輕和健康時多四至十倍。
此外，
隨著發展中國家人口開始老化，
將有更多的其他國家的病人需要醫療服務，
這將為ATHX打開更寬闊的財路。
04
三項臨床試驗
目前，
ATHX正在進行或準備進行三項主要醫學試驗：在日本進行的TREASURE試驗，
在北美和歐洲的MASTERS-2試驗，
以及最近公佈的在德克薩斯大學健康科學中心進行的一項2期試驗。
ATHX支持日本藥企Healios（TYO：4593）在本土進行TREASURE試驗，
該試驗正在評估對日本患有缺血性卒中患者使用多能幹細胞療法的流程。
Healios計劃在2019年的某個時候完成試驗的登記，
並且最後一次數據將在最後一次入選患者進行90天評估後的幾個月後提供。
雖然該研究將在最後一名患者登記後持續大約一年時間，
但是Healios已經預測這一年的評估過程預計將持續到2020年後期，
TREASURE試驗的主要結果將可用大約在最後三個月訪問之後八個月，
然後再收集，
驗證和分析數據數週。
ATHX仍在準備啟動MASTERS-2臨床試驗，
這是他們關鍵的3期研究，
將評估MultiStem細胞對北美和歐洲缺血性卒中患者的用藥情況。
這將是第二階段研究MASTERS-1試驗的後續行動。
ATHX已經收到了FDA對該試驗的特別規程評估，
並且FDA同意授予他們快速通道名稱。
這項試驗將於2018年第二季度開始。
今年年4月23日，
ATHX和得克薩斯大學健康科學中心共同宣佈，
計劃進行一項評估Athersys的多能幹細胞療法的2期臨床試驗，
將在美國最繁忙的一級創傷中心之一的赫爾曼 - 德克薩斯醫療中心進行。
擬議的研究預計是一項隨機、
雙盲、
安慰劑對照的2期臨床試驗，
估計約有150名嚴重受傷的創傷患者，
這些患者將被隨機分配接受多能幹細胞產品或安慰劑，
兩組都將接受標準的創傷護理。
04
戰略伙伴手中的認股權證
自2016年1月起，
ATHX與日本領先的再生醫學公司Healios KK合作，
開發並商業化日本的缺血性卒中多能幹細胞產品，
Healios一直為ATHX提供臨床資助試驗。
2018年3月，
ATHX簽署意向書，
大幅擴大Healios在日本開發多能幹細胞產品的許可，
並授予他們在中國開發並商業化多能幹細胞產品的獨家選擇權。
作為交換條件，
ATHX將獲得3,500萬美元的承諾款項，
Healios將以2100萬美元（每股1.76美元）的價格購買1200萬美元的股票，
此外還有2000萬美元的認股權證，
這些認股權證可在未來幾年內獲得優惠。
認股權證，
讓Healios擁有ATHX近20％的股份。
從這筆交易中透露出的幾點信息值得投資者們重視：
由於Healios自2006年1月以來一直與ATHX合作，
他們幾乎可以肯定地掌握多能幹細胞產品的內幕知識及其通過醫療試驗取得的進步，
而公眾無法獲得。
注意到認股權證的行權價格，
該交易將使行權價格每季度上漲0.25美元，
直到其在2020年第三季度達到每股4.25美元，
目前是當前股價的兩倍多。
這對投資者來說是個好消息——因為Healios顯然希望以有利的價格購買股票。
因此已有分析師預計，
到2020年第三季度，
ATHX將漲至4.25美元以上（目前股價為2.45元）。
同時，
如果所有期權都被執行，
則ATHX將至少提高一個額外5000萬美元，
這將抵消進一步增加外部資本的需要。
因此投資者不應該擔心進一步的攤薄，
因為行使價格應該隨著股票價格每季度增長。
此外，
在2018年2月，
ATHX同意與Aspire Capital 基金簽署一項協議，
允許ATHX自行決定出售股權籌集額外1億美元。
有了這兩筆交易，
ATHX就不需要籌集額外的外部資金。
幾乎可以肯定的是，
ATHX股價的表現，
會與MultiStem產品的表現掛鉤，
因為它是公司的旗艦產品。
而隨著ATHX多能幹細胞產品試驗的更新，
更多催化劑還將會即時出現